行整改的同時開展臨床試驗。

（二）NDA審評

    NDA審評是藥品上市前的重要環節。NDA審評的最主要目的是為了確保上市藥品的安全有效、質量可控。NDA申報材料主要包括以下15個方面的內容：索引，摘要，化學、生産工藝及質量控制方面數據，樣品、包裝及標籤，非臨床藥理和毒理數據，人體藥代動力學和生物利用度數據，微生物學數據（僅限於抗生素類藥品），臨床數據，安全性數據更新報告（一般在NDA申報120天后上報），統計學數據，病例報告表，病例報告格式，專利信息，專利聲明，其他有關信息。

藥品審評與研究中心將申請NDA的新藥劃分為以下10類：

第1類係指新的分子結構（指從未在美國上市的活性成分）；

第2類係指新的活性成分（指已上市産品的新鹽結構或新酯結構等）；

第3類係指新的劑型；

第4類係指新的組合産品；

第5類係指新的配方或新的生産廠家；

第7類係指已在市場銷售但未獲得NDA批准的藥品；

第8類係指非處方藥轉換；

第6、9、10類係指新的適應症（針對適應症變化的不同情形）。

藥品審評與研究中心將申報的新藥按兩種審評機制進行審評。一種是正常審評機制；另一種是優先審評機制。

 NDA審評主要目的是驗證申請人所得出的結論是否正確，藥品是否安全有效、質量可控。藥品審評與研究中心內部審評人員在審評新藥時要展開廣泛的交流討論。例如，醫學審評人員在分析臨床數據時可能與申請人得出不同的結論，這時醫學審評人員就可能與統計學審評人員進行探討，了解從統計學角度如何看待這個問題。同樣，藥理學審評人員可能與統計學人員進行密切交流，探討藥品長期動物實驗造成潛在致癌性的統計學意義。當藥品審評結束時，每個審評員分別寫出一份審評報告，交由部門負責人進行匯總分析，並做出是否批准上市的決定。

NDA審評結束時，藥品審評與研究中心將根據審評結果，分別做出同意上市、暫不同意上市或不同意上市三種決定。收到同意上市決定的産品可立即在美國上市，收到暫不同意上市決定的産品需要就某些細節問題進行修改或補充有關資料，收到不同意上市決定的産品需進行較大範圍的變更或補充資料。一般來説，産品上市許可決定由處長簽發，但第1類産品上市許可決定需要更高一級的辦公室負責人簽發。例如，藥品審評與研究中心的第一藥品審評辦公室下設3個處，分別是心血管、腎臟類産品處，神經類産品處，以及精神類産品處。通常都是這3位處長負責簽發新藥上市許可決定，只有第1類産品上市許可決定由第一藥品審評辦公室主任簽發。

三、FDA加快新藥審評政策

美國、歐洲和日本是人用藥品註冊技術規定國際協調會議（ICH）的創始成員單位，在藥品註冊審評方面採用許多相同或相似的技術指南，但在新藥審評速度方面，美國卻明顯快於歐洲和日本，很多全球創新性新藥率先在美國獲得上市許可。2013年美國FDA共批准27個新藥，其中20個新藥係全球首次上市的新藥，首次上市的比例高達74%。

美國《處方藥用戶付費法案》規定，對屬於優先審評的創新藥，美國FDA應在6個月內完成百分之九十的品種審評。對屬於正常審評的創新藥，美國FDA應在10個月內完成百分之九十的品種審評。2014年美國FDA共批准41個創新性新藥，其中40個新藥在6個月或10個月內完成審評。

FDA主要有四種新藥加快審批途徑，分別是快速通道、突破性療法、加速批准和優先審評。快速通道針對的是治療嚴重疾病且目前臨床用藥空缺的新藥，突破性療法針對的是對現有療法有明顯改善的新藥，加速批准針對的是目前臨床用藥空缺、基於替代終點而批准的新藥，優先審評是指在申請受理後6個月內完成審評的新藥。

這四種途徑的主要異同點如下：

儘管四種快速審評途徑的評判標準各不相同，但實際上四種快速途徑之間存在相似性，一種新藥往往可以獲得不止一種快速審評通道。例如，2014年FDA共批准41個新藥，其中納入快速通道的新藥17個，佔41%，納入突破性療法通道的新藥9個，點22%，納入加速批准通道的新藥8個，佔22%，納入優先審評通道的25個，佔61%。在41個新藥當中，其中27個新藥獲得不止一種快速審評通道，比例高達66%。

四、美國加快新藥審評最新立法進展

儘管美國新藥審評速度遙遙領先於其他國家，但美國並不因此故步自封。2015年7月10日，美國眾議院以344票贊成、77票反對的投票結果輕鬆通過了《21世紀治療法案》（21st Century Cures Act）。該法案長達362頁，其核心是加快新藥研究、開發和審評。目前該法案正在美國參議院審議之中。

儘管《21世紀治療法案》能否最終通過參議院表決，目前還不得而知，但從該法案在眾議院獲得的廣泛支持來看，參議院通過該法案的可能性較大。法案有關藥品審評的主要內容包括：

（一）准許FDA提高員工工資待遇，以幫助FDA招聘和留住優秀高端人材。以前美國法律規定，FDA的高級僱員人數不得超過500名，工資待遇不得超過行政I級。2015年美國行政I級的年收入為203700美元。美國國務卿等21名高官為行政I級待遇。新法案規定FDA的高級僱員人數將不受限制，只要符合任職條件就可以聘任為高級僱員；同時，准許優秀高端人材的工資待遇超過行政I級，只有不超過美國總統年薪即可。目前美國總統年薪為40萬美元。法案希望通過此舉將流向藥品生産企業或醫療器械生産企業的高端人材吸引到FDA任職。

（二）增加國立衞生研究院和FDA年度預算。醫藥基礎研究是發現新藥的重要源泉。基礎研究取得突破往往能帶動一批新藥産品的開發。據分析，該法案之所以能高票在眾議院獲得通過，很重要一個原因是國會議員們高度讚同法案中關於給美國國立衞生研究院（簡稱NIH）增加年度預算的條款。2015財年NIH的預算為303億美元。如法案獲得通過，2016、2017、2018財年NIH預算將分別增加到318億美元、333美元、348億美元。另外，NIH還將新設立創新基金，鼓勵醫學前沿學科研究和優秀青年科學家創新。未來5年FDA也將新獲得5.5億美元撥款，用於藥品監管科學研究。

（三）鼓勵FDA藥品審評制度改革，將患者意見和建議更多納入藥品審評決定中。美國國會認為，沒有人比患者更能理解疾病所帶來的痛苦，也沒有人比患者更有資格權衡某一藥品的風險和益處。因此藥品審評過程中應該充分考慮患者的意見和建議。

（四）鼓勵FDA進一步研究加快藥品審評的手段，如擴大生物標記物的應用等。

（五）加快抗菌藥的研發，允許僅經過小範圍臨床試驗就批准某些抗菌藥。

（六）准許具有重大創新的醫療器械産品納入FDA加快審評通道。

（七）將罕見病的新適應症獨佔期延長6個月。