新華社北京３月３日電（記者齊中熙）“在我國，不少罕見病患者及家庭會因病致貧、因病返貧，醫療保障制度亟待完善。”全國政協委員、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔這些年連續提案建議將罕見病納入全國醫保目錄。
丁潔説，統計顯示，我國罕見病患者總數不低于２５００萬，但目前我國有關罕見病的醫保政策卻幾近空白，有關罕見病專項研究以及流行病學數據更是少之又少，更多的是引用世界衛生組織及其他國家的相關數據和定義。中國是人口大國，這些數據並不能真正反映出我國的罕見病發病特點。加上由于罕見病疾病種類眾多，是臨床跨學科的難題，給診斷和治療帶來很大困難。
丁潔指出，我國對于罕見病的研究早已起步，目前包括北京、上海、廣東、山東、浙江等地已經設有相關的地方性學會，各類組織機構、支援項目、基金也已經陸續成立。但就罕見病全國整體防治而言，還達不到協同合作、專項研究的要求，需要有一個全國性的學術機構整合諸多資源，多方位研究和探索罕見病相關問題。
“另外，罕見病還存在高昂治療費用問題，醫療保障制度亟待完善。”她説。在治療方面，雖然部分罕見病有相應的治療藥物，但對于患者而言面臨的最大問題還在于“用不起藥”。由于罕見病發病率低，藥品市場需求小，導致藥品研發和生産成本高，治療費用也高。在缺乏相關的報銷醫療制度的保障下，一般家庭的患者都無法自費承擔堅持治療，只能放棄治療，或者因病致貧、因病返貧。
丁潔説，以戈謝病為例，目前我國浙江、上海、天津、青島等地將其治療藥物納入政府醫療保障范圍，但地方性的醫保制度仍有一定的局限性，衛生部門可借鑒這些地方醫療保障機制，並結合我國社會保障、衛生資源配置現狀、藥品保障供應體係等實際情況，構建國家層面的罕見病藥物制度和醫療保障體係。
