近日，在骨髓增生異常綜合徵（MDS）世界警覺日與重陽節相繼來臨之際，由北京新陽光慈善基金會主辦的“髓”愛而生·重現生命“紅”MDS世界警覺日疾病教育活動在北京舉辦。北京協和醫院韓冰教授、陳苗教授，以及葫蘆島市中心醫院田飛教授三位血液領域專家為廣大的MDS患者及家屬帶來了一場知識盛宴，三位專家通過健康脫口秀、疾病診療知識講解及專題討論等方式為大家答疑解惑，幫助公眾及患者提升對MDS疾病及治療的認知水平，助力疾病早期診斷和規範治療。

骨髓增生異常綜合徵（MDS）是源於造血幹細胞的克隆性疾病，其特點是患者無法有效生成健康紅細胞（RBC）、白細胞和血小板，可導致貧血、以及頻繁或嚴重的感染 。患者具有較高風險向急性髓係白血病（AML）轉化，最終導致患者總生存（OS）下降。2022年WHO將其更名為骨髓增生異常性腫瘤，強調了MDS的腫瘤特質。

為提升公眾對MDS的直觀認知，葫蘆島市中心醫院血液內科主任醫師田飛教授 在本次活動中以創新的健康脫口秀形式，為觀眾帶來一場主題為《MDS：骨髓的細胞叛亂》的疾病科普。田飛教授提醒大家，由於MDS早期症狀不明顯，容易漏診誤診，出現貧血等異常情況需引起足夠重視，儘早通過全面檢查揪出“內鬼”，防止疾病“黑化”成急性髓性白血病。同時，他鼓勵患者保持積極良好心態，以“活得好，活得久“為治療目標，合理使用藥物，讓體內的“血細胞工廠“重新充滿生機。

北京協和醫院血液內科主任醫師陳苗教授指出，貧血是較低危MDS患者面臨的主要問題，改善貧血和減輕輸血依賴是較低危MDS的優先治療目標。長期反復輸血可導致鐵超載損害臟器，並帶來多種安全隱患。研究顯示，脫離輸血的MDS患者可獲得更好的預後，包括生活質量的改善、生存期的延長，以及延緩向AML轉化。“患者如果早期脫離輸血，生存率可提高2倍，因此儘早進行藥物治療、減輕輸血負擔具有重要意義。“

無效造血是MDS的特點之一，由於血細胞不能分化成正常的成熟紅細胞，導致患者出現貧血。北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授&&，對較低危MDS患者來説，輸血治療是重要的支持治療方式。然而，輸血治療面臨着輸血依賴、鐵過載、以及併發癥風險等問題，而血源緊張進一步加劇了治療難度。與此同時，傳統的治療藥物選擇有限，其在有效率、適用人群、應答時間等方面都存在一定的局限性。以紅細胞生成刺激劑（ESA）為例，雖然臨床上使用較為廣泛，但其應答率和療效持續時間獲益有限，輸血依賴、EPO水平等因素也會進一步影響ESA療效。

幸運的是，隨着對MDS無效造血機制的深入了解，近年來以促紅細胞成熟治療為代表的創新治療方式為臨床提供了新的治療選擇。韓冰教授&&，促紅細胞成熟治療在紅細胞生成的多個階段起作用，通過多種作用機制促進紅細胞成熟，改善無效造血。與ESA相比，紅細胞成熟劑在整體較低危人群中呈現出延長總生存期的趨勢，有望讓更多患者擺脫輸血，提高生活質量。

在活動的圓桌討論及醫患答疑環節，專家們一致強調，應對MDS需要醫患攜手、多方協作。MDS的長期管理不僅依靠藥物治療，也需建立涵蓋醫療、生活與心理支持的全周期健康體系。日常生活中，任何新發症狀或原有不適加重都應引起重視，主動與醫生溝通，選擇合理有效的治療方案，是延緩疾病進展、改善生活質量的基石。患者病情穩定後仍應堅持定期復診，通過規範隨診檢查，及時評估感染、白血病轉化風險及藥物不良反應。

北京新陽光慈善基金會理事長劉正琛呼籲：“抗擊MDS是一場需要醫患同心、家庭支持與社會合力參與的長期行動。患者要保持信心、遵循醫囑、積極配合治療，家屬要給予充分關愛。同時，以北京新陽光慈善基金會為代表的社會公益組織，也會積極為中國MDS患者及家人積極提供必要的信息和支持服務。未來，我們期待有更多企業能夠投入到創新藥物的研發中，有更多醫生參與MDS的治療，讓患者能夠及時從創新療法中受益，提高生存質量，守護好每一份珍貴的’紅色力量’。”