腦膠質瘤是腦內最常見的惡性腫瘤。儘管目前手術及規範化治療不斷進步，一定程度上改善了患者預後，但該疾病仍具有易復發、高致殘等特點，嚴重影響患者生活質量，給患者及家庭帶來沉重的心理負擔。隨着分子病理學的發展，目前已確定IDH突變是腦膠質瘤的重要致病基因，並且在疾病的發生和發展中起着至關重要的作用。

近期，在國家藥品監督管理局和上海市藥品監督管理局的支持下，已在國外上市、國內尚未註冊的全球首款IDH雙靶點抑製劑通過《臨床急需藥品臨時進口工作方案》在復旦大學附屬華山醫院虹橋院區得到臨床應用，用於治療IDH突變型瀰漫性腦膠質瘤患者。

復旦大學附屬華山醫院神經外科副主任醫師史之峰指出：“IDH突變是一個分子標誌物，可以提示腦膠質瘤患者治療預後效果、腫瘤生長速度、腫瘤惡性程度。過去十多年，IDH突變型瀰漫性腦膠質瘤治療領域沒有創新進展，現有治療方案不能很好地兼顧治療效果與生活質量，患者迫切需要更有針對性的靶向藥。值得注意的是，去年在國外剛剛獲批的IDH雙靶點抑製劑，目前被認為可以阻止腫瘤進一步的發生和發展。因此，這一創新療法引進上海，為那些原本需要奔赴海外或者其他城市接受治療患者，提供了很大的便利性。”

IDH突變型瀰漫性腦膠質瘤患者的中位發病年齡40歲左右，正值事業與家庭的黃金階段，他們不僅是社會的中堅力量，更是家庭的支柱。當前，腦膠質瘤的治療仍面臨諸多挑戰，外科手術受限於腫瘤位置無法實施完全切除，放化療則可能對患者身體或多個領域的神經認知功能産生長期嚴重副作用。疾病及其後續治療帶來的記憶減退、運動障礙、言語困難以及情緒問題等，不僅限制了患者日常活動和社會參與度，而且嚴重影響了患者及其家人的生活質量，進一步加重整體疾病負擔。

在我國，腦膠質瘤的年發病率僅為5/10萬-8/10萬，其中約47%-53%的患者攜帶IDH1或IDH2突變。“如果在治療罕見病、特殊疾病、難治性腫瘤的過程當中，我們能夠為這些患者提供與世界接軌的治療方案和藥物，那麼就可以給他們帶來全新希望。”復旦大學附屬華山醫院院長毛穎強調，醫院始終以解決臨床重大需求為創新原動力，並致力於以高質量的醫療服務滿足患者個體化、精準化的治療需求。“我們要保證患者的生活質量，讓患者在治療後能夠回歸生活和工作，為社會創造價值。我相信，每一個腦膠質瘤患者在華山醫院都能找到合適的治療方案。”

作為三大國家神經疾病醫學中心之一的復旦大學附屬華山醫院，每年完成各類膠質瘤手術近2500例，並擁有完備的腦膠質瘤治療多學科（MDT）團隊，覆蓋神經外科、神經內科、神經康復、神經影像等科室，以及一體化的管理臨床和預後隨訪體系，現已成為全國規模最大的腦膠質瘤診療中心之一。

隨着腦膠質瘤領域的治療和研究的不斷深入，復旦大學附屬華山醫院正在積極探索新技術和新方式，並結合分子病理為患者提供綜合性的個性化治療方案，包括外科手術、放化療、電場治療、分子靶向治療、免疫治療等多種治療手段。此次引進用於治療IDH突變型瀰漫性腦膠質瘤的臨床急需藥品，是醫院持續踐行“以患者為中心、以疾病為中心”發展理念的又一次生動實踐，也進一步豐富了“華山方案”的內涵，從而為更多患者帶來福音。