1月26日，中國國家藥品監督管理局正式批准舒立瑞®（英文商品名：Soliris®，通用名：依庫珠單抗注射液）適應症擴展，用於治療6歲及以上抗乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重症肌無力（gMG）兒童患者。

據悉，此次獲批基於依庫珠單抗治療難治性gMG兒童患者的III期臨床試驗（ECU-MG-303）積極結果。研究顯示，治療第26周時，患者重症肌無力定量評分（QMG）總分較基線顯著改善，均值變化為-5.8（95%置信區間：-8.4，-3.13），統計學差異顯著（p=0.0004），且療效具有明確臨床意義。

據了解，全身型重症肌無力是一種罕見慢性自身免疫性神經肌肉疾病，以肌肉功能喪失、嚴重衰弱為特徵，85%的患者為AChR抗體陽性。該疾病可發生於任何年齡段，兒童患者患病後，會嚴重影響肌肉功能、生長髮育及生活質量，給家庭帶來沉重負擔。

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院神經內科卜碧濤教授&&，兒童青少年處於生長髮育關鍵期，依庫珠單抗的獲批填補了我國該年齡段患者治療選擇的空白，為早期有效干預提供了可能，助力患兒正常成長生活。

“依庫珠單抗為兒童難治性gMG患者帶來全新治療選擇，有望改善患者治療結局與生活質量。”阿斯利康全球高級副總裁、全球研發中國負責人何靜説，阿斯利康將持續鞏固補體生物學領域優勢，通過自主研發與外部合作，加速創新藥物引入及本土研究，惠及更多罕見病群體。

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業部負責人胡軼清稱，團隊致力於以科學之力守護兒童罕見病患者健康。依庫珠單抗能為患兒帶來長期穩定獲益，幫助其回歸正常生活。未來將持續引入全球創新療法，攜手合作夥伴構建完善的罕見病診療與保障生態體系，助力健康中國2030目標實現。

數據顯示，依庫珠單抗在該兒童人群中的療效與安全性，與其治療成人難治性gMG的臨床試驗表現一致。目前，該適應症正面向多個國家和地區衞生監管機構推進申報。此前，依庫珠單抗已於2023年在華獲批用於成人同類適應症，且已在美、歐、日等多地獲批用於特定成人及兒童gMG患者。

作為全球首個C5補體抑製劑，依庫珠單抗通過選擇性抑制末端補體C5激活發揮作用，給藥方式為誘導劑量期後每兩周靜脈注射一次。除gMG外，其還在多國獲批用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿、非典型溶血性尿毒綜合徵、視神經脊髓炎譜係疾病等特定成人及兒童患者，不適用於産志賀毒素大腸桿菌相關溶血性尿毒症綜合徵患者。