1月6日，百濟神州新宣布一代BCL2抑製劑索托克拉片（百悅達）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批准上市，用於治療既往接受過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑製劑在內的一種系統治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及既往接受過至少兩種系統性治療（含布魯頓酪氨酸激酶[BTK]抑製劑）的復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此前，這兩項適應症的上市申請已被NMPA藥品審評中心（CDE）納入優先審評程序。索托克拉此次在中國率先獲批，將為已接受過BTK抑製劑治療的CLL/SLL患者帶來新的治療選擇。

近年來，我國血液系統惡性腫瘤的診療負擔依然突出。根據國家癌症中心《2022年中國癌症發病和死亡報告》，當年淋巴瘤新發約8.52萬例、死亡約4.16萬例，白血病新發約8.19萬例、死亡約5.01萬例。相關疾病具有易復發、治療難度大的特點，以復發或難治性（R/R）CLL/SLL和R/R MCL為例的部分亞型因其獨特的臨床特徵，治療挑戰尤為嚴峻，為患者和醫療體系帶來持續負擔。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授&&：“對於復發或難治的CLL/SLL和MCL患者而言，治療選擇有限、療效和安全性難以兼顧，始終是臨床亟待突破的核心難題。在這一背景下，索托克拉的研發與獲批讓BCL2靶向治療得以升級。其通過分子結構優化，在有效誘導腫瘤細胞凋亡的同時，更有利於實現穩定、可持續的治療獲益。作為1類創新藥，索托克拉的獲批不僅為患者帶來了治療新選擇，也為臨床探索更深度的腫瘤緩解和更長期的疾病控制提供了新的可能。”

此次索托克拉的兩項適應症獲批，分別基於BGB-11417-202研究和BGB-11417-201研究的積極結果。BGB-11417-202研究旨在評估索托克拉單藥治療CLL/SLL患者的有效性和安全性，研究結果顯示，經獨立審查委員會（IRC）評估的客觀緩解率（ORR）為80.5%，完全緩解或完全緩解伴骨髓造血不完全恢復（CR/CRi）率為26.8%，同時總體耐受性良好且毒性可控。在今年第67屆美國血液學會（ASH）年會上公布的最新數據顯示，其微小殘留病不可檢出（uMRD）率可達77.9%，進一步展現出深度的緩解獲益。

蘇州大學附屬第一醫院血液科主任、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心常務副主任、江蘇省血液研究所副所長、蘇州大學造血幹細胞移植研究所所長吳德沛教授&&：“在CLL/SLL的臨床實踐中，復發或難治患者往往面臨多線治療後治療選擇受限的困境。作為率先在中國實現全球首發的創新藥物，索托克拉的獲批不僅回應了中國CLL/SLL患者的現實治療需求，也為優化現有治療策略提供了新的支點。在此基礎上，未來如何在確保療效和安全性的前提下，探索索托克拉在更早治療階段的應用、推動治療線數前移，仍值得持續關注與研究。”

另一項BGB-11417-201研究則針對R/R MCL患者，在ASH年會上公布的最新研究結果顯示，中位隨訪14.2個月時，經IRC評估的ORR為52.4%，CR率為15.5%，中位緩解持續時間（mDOR）達到15.8個月。在入組本研究的34例中國患者中，IRC評估的ORR達61.8%，CR率為26.5%，相較整體人群呈現出更為積極的緩解獲益。

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院副院長、上海市重中之重臨床醫學中心主任、上海血液學研究所所長趙維蒞教授&&：“當前，R/R MCL仍面臨疾病進展迅速、治療手段有限的嚴峻挑戰。索托克拉的臨床研究數據證實了其深度且持久的緩解效果，有望為這一治療困境提供關鍵的破局之道。作為我國獲批用於治療MCL的BCL2抑製劑，索托克拉不僅為患者帶來了治療新選擇，更標誌着臨床治療格局的根本性轉變，將助力我國淋巴瘤整體診療水平的進一步提升。”

據悉，索托克拉此次以中國為全球首發市場獲批上市，將使中國患者率先從這一創新療法中獲益。與此同時，索托克拉已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）突破性療法認定及上市申請的優先審評資格，擬用於治療接受過BTK抑製劑治療的R/R MCL成人患者，有望成為美國首款獲批用於治療R/R MCL的BCL2抑製劑。

“索托克拉在中國加速獲批並實現全球首發，無疑是百濟神州血液學産品管線進展的重要里程碑，標誌着我們的又一款自研藥物將正式開始幫助患者，也進一步印證了百濟神州在B細胞惡性腫瘤治療領域的引領性。”百濟神州總裁、全球研發負責人汪來博士&&，“索托克拉在中國從受理至獲批僅用時8個月，此得益於索托克拉在研究中展現出深度且持久的緩解獲益與良好的安全性，展示出其具備成為同類最佳BCL2抑製劑的潛力，另外也反映出中國血液腫瘤患者出現耐藥後的迫切治療需求已被重視。我們還在進一步探索索托克拉的潛力，以期幫助到全球更多患者。”

據了解，目前有多項索托克拉臨床研究正在積極推進，其研發管線在B細胞惡性腫瘤領域持續拓寬，展現出廣闊的應用前景。其中，索托克拉與澤布替尼的聯合治療方案，已在初治（TN）CLL/SLL患者中顯示出積極的療效潛力。

“索托克拉雙適應症同時獲批，離不開中國市場全鏈條支持創新藥發展的決心和行動力。近年來，中國在藥物審評審批、産業鏈配套資源、患者臨床需求洞察等各方面不斷發力，做大做強的同時也做精做細，為創新藥物從研發快速到臨床保駕護航。”百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士&&，“我們非常高興看到索托克拉這一具有重要意義的新産品能夠率先惠及中國患者。百濟神州將保持‘百創新藥 濟世惠民’的初心，凝聚全球布局優勢，推動索托克拉等創新藥物在更多國家和地區上市，致力於將研發成果轉化為切實的患者獲益，陪伴腫瘤患者邁向更健康的未來。”

“隨着索托克拉獲批上市，我們相信這款具備新一代BCL2抑製劑潛力的創新藥物將會為面臨治療困境的中國CLL/SLL和MCL患者提供新的選擇，帶來更長的生存獲益和更多臨床治愈的可能。”百濟神州全球高級副總裁，大中華區、中亞和南亞區域總經理單國洪&&，“百濟神州自研的第一款血液腫瘤藥物澤布替尼上市五年來，已惠及數十萬中國患者，也廣泛獲得了臨床醫生的認可和臨床指南的推薦。我相信，索托克拉獲批後將為中國的淋巴瘤治療再添薪火。我們也將盡快推動新藥可及性，為中國和全球血液腫瘤治療發展繼續貢獻力量。”