新華社洛杉磯1月15日電　特稿｜解碼美國藥企研發經驗與轉型路徑

  新華社記者譚晶晶

  美國大型制藥企業長期以來是全球醫藥創新體系的重要力量，在新藥研發、臨床試驗、監管對接及商業化推廣等方面積累了成熟經驗，推出了突破性治療藥物與療法。

  美國大型藥企的運行模式具有較強的行業代表性，但也面臨投入高、風險大、成功率低以及創新效率下滑等挑戰。這些企業正在探索人工智能輔助新藥研發、外部創新生態合作等轉型路徑。

　　“長期賽道”領跑者

  新藥研發被普遍視為高風險、高投入、耗時長、成功率低的“長期賽道”。據美國藥物研究機構和制藥廠商協會等機構統計，新藥從早期研發到最終獲批平均需約10至15年。根據業界估算，一款成功上市的新藥，如果把失敗項目的成本一併計算，平均研發費用約26至29億美元，且成本呈持續上升趨勢。

  輝瑞、強生、默沙東等大型藥企擁有雄厚的研發資金支持、全球化臨床試驗體系等多方面競爭優勢，有能力承受前期高失敗率帶來的成本壓力，同時維持多個研發管線項目，分散風險，成為此類“長期賽道”的領跑者。一旦有“重磅”藥物獲批，可在多年內貢獻穩定現金流，為後續研發提供支撐。

  這些企業普遍建立覆蓋多地的臨床試驗網絡，能同步在多地招募患者進行二期和三期試驗，提升數據代表性，並加快研發進度。這種優勢在癌症、慢性病療法及傳染病疫苗等領域尤為重要。

  成熟的監管對接與合規能力也讓美國大型藥企在藥物審批方面可少走彎路。這些企業熟悉美國食品和藥物管理局、歐洲藥品管理局等監管體系，能有效完成複雜的審批流程，滿足藥品的製造、控制等方面要求，亦能節省“突破性療法”“優先審評”等特殊審批通道的審批時間。

  這些大型藥企還擁有小企業所沒有的完整産業鏈與規模化生産能力，從原料採購、研發、生産、包裝、物流到市場分銷，基本能實現一體化管理。在藥物獲批後，可迅速擴大産能，保證藥物及時上市和穩定供應。

　　多重挑戰並存

  儘管優勢明顯，美國大型藥企仍面臨研發效率下降、創新能力減弱、專利壓力等多重挑戰。

  近年來，這些企業研發投入不斷增加，但獲批新藥數量增長有限，投入産出比不高。有研究顯示，在進入臨床試驗的候選藥物中，最終獲得批准的比例不足10%。

  複雜的監管與合規要求使得新藥問世流程愈發漫長。隨着生物藥、細胞和基因療法的發展，臨床試驗設計和監管要求日益複雜，對樣本量、安全監控、倫理合規要求極高。

  全球化生産與分銷雖是大型藥企的優勢，但也受到國際物流、原料來源、監管差異、貿易政策等方面的影響。

  大型藥企還面臨仿製藥的挑戰。一旦重磅藥物核心專利到期，市場上立刻涌入大量價格更低的仿製藥或生物類似藥，原研藥銷售額短期內可能大幅下滑。若沒有新的重磅藥物接續上市，企業將面臨收入斷崖下降的壓力。

  轉型新趨勢

  面對風險與挑戰，美國大型藥企在人工智能等高新技術賦能下，積極探索轉型新路徑，涌現出值得關注的新趨勢。

  大型藥企利用人工智能進行分子設計、毒性預測、藥代動力學模擬等，有望縮短藥物從發現到候選的周期，並降低早期失敗率。在針對罕見病或精準治療等臨床試驗方面，大型藥企通過數字化試驗、虛擬試驗、電子健康記錄數據的整合，有望提高招募效率、縮短試驗周期。

  美國大型藥企愈發注重內外結合的複合型創新模式，持續加強與大學、科研機構合作，或並購小型生物技術公司，以合作開發、技術授權等方式引入外部創新。將藥物早期科研創新與大型企業的産業化、商業化能力相結合，有助於其保持産品儲備與市場競爭力。

  同時，對藥品生産質量管理體系的持續投入，包括良好生産規範、整體質量體系建設及監管合規能力，有助於企業提升全球運營彈性，保持穩定運營。