新華網北京4月7日電（張漫子、趙宇彤）“從全球來看，細胞與基因治療領域市場規模呈穩步增長態勢。”在近日舉辦的第十二期中國藥谷院士專家大講堂上，與會專家&&，我國細胞與基因治療領域研發與應用正加速崛起。

　　細胞與基因治療是利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。作為繼小分子、大分子靶向療法之後的新一代精準療法，細胞與基因治療為腫瘤、罕見病、慢性病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段。

　　第十二期中國藥谷院士專家大講堂現場。新華社記者張漫子攝

　　“在腫瘤的臨床試驗中，細胞與基因治療的佔比越來越高，這是全球趨勢。”俄羅斯工程院外籍院士張丹説，我國這一領域的發展速度很快。截至去年，中國細胞療法的項目數量已與美國並駕齊驅。在全球創新藥的發現方面，中國僅次於美國並加速追趕，“其中，三分之二的原創來自‘小公司’。”

　　張丹介紹，在中國，細胞與基因治療的新技術研發和相關臨床項目如雨後春筍般涌現，在單基因遺傳病等疾病的治療中展現出了巨大潛力。“我國允許研究者的臨床研究和新藥臨床研究並行的雙軌制，在罕見病治療診斷和新藥的申請審批方面更加靈活高效，擁有臨床競爭優勢。”

　　此次講堂，中科院院士、廈門大學生命科學學院教授林聖彩在題為《基於葡萄糖感知通路的藥物研發》的報告中分享了葡萄糖感知通路的發現之旅。“二甲雙胍作為一種天然化合物的衍生物，自1957年上市後一直作為一線藥物在臨床被廣泛使用。但此前很長一段時間，二甲雙胍具體作用靶點始終未被揭秘。”林聖彩團隊歷經7年攻關，找到二甲雙胍直接作用的靶點，併發現此靶點可激活腺苷酸活化蛋白激酶，插入到葡萄糖感知通路，從而使人體進入類似於葡萄糖飢餓時的狀態，抑制合成代謝。基於腺苷酸活化蛋白激酶被激活的葡萄糖感知通路，林聖彩團隊研發出新藥，不僅能夠促進代謝健康、減輕肥胖和脂肪肝，還對延長壽命、延緩衰老有所幫助。

　　中國食品藥品檢定研究院副院長張輝&&，國內免疫細胞治療領域發展迅速，但仍面臨許多挑戰，需要産學研相關方在開發腫瘤特異性抗原、降低細胞因子風暴、避免免疫細胞相關神經毒性綜合徵、提高實體瘤的臨床療效、優化生産工藝、降低生産成本、開發通用型CAR-T等方面加以研究。

　　中關村大興生物醫藥基地又稱中國藥谷。近年來，中國藥谷着眼自主創新技術突破，構建細胞基因治療産業生態，在實現多技術路線並跑的同時，在自主創新CAR-T細胞治療方面實現模式創新、技術引領。基於“醫藥·科技+金融·服務”産業融合發展模式，中國藥谷已針對細胞基因治療産業構建了一套從底層技術、服務平台生態、金融服務全方位的産業支撐體系，進一步完善創新生態。

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責任編輯： 陶歡