6月27日，由中國醫藥新聞信息協會兒童安全用藥分會主辦的“2025兒童用藥可及性研究與發展會議”順利舉行。兒童血液腫瘤臨床及藥學領域專家圍繞兒童用藥可及性研究與發展方向的議題展開深入探討。

山東大學齊魯醫院兒童醫療中心主任鞠秀麗教授的授課議題中指出，急性淋巴細胞白血病（ALL）是兒童最常見的惡性腫瘤之一，近年來患者生存率顯著提升，但復發患者預後較差。藥物貫穿急ALL患者全程治療的骨架藥物，能夠降低患者復發風險、改善患者生存，其精準用藥問題直接影響療效和患兒生存質量。

骨髓抑制是藥物治療中的主要不良反應，劑量不精準可能會增加不良反應發生機率，嚴重情況可能會增加復發風險。市售藥品規格為50mg，一半以上的患兒需要掰片服用，手工拆分誤差較大，無法實現精準給藥。除此之外，在兒童及青少年人群中存在吞咽障礙的問題，影響患者服藥依從性。

微片尺寸更小，可克服兒童吞咽障礙，且劑量靈活便於精準給藥，進而提高患者用藥依從性。微片也正契合這一點，能夠實現在基因指導下的精準治療。

首都醫科大學附屬北京兒童醫院藥學部王曉玲教授，詳細講述了微片研發的艱辛故事。2017年，北京兒童醫院牽頭承擔“十三五”重大新藥創制科技重大專項課題——“兒童用藥品種及關鍵技術研發”將“微片關鍵技術及産業化”項目納入其中。在國家工信部、北京經信局的協調支持下，央企在國內建成首條細胞毒類藥物微片生産線，努力保障實驗用藥供應以及上市後産量需求。2025年1月，首個微片劑型成功獲批。

曉玲教授指出，微片的研發源於臨床痛點，患兒服藥長期面臨着“用藥靠掰”的困境。然而手工拆分劑量帶來了巨大風險，包括劑量誤差、微生物污染、職業暴露等。這些問題嚴重影響了治療效果和患兒安全。亟需精準劑型的研發來改善現有的治療困局。泛欣微片就是在這個背景下誕生的産品，是政-産-學-研-醫高效協同的典範，它的成功只是一個起點，兒童專用藥物研發與臨床應用仍面臨諸多挑戰，需多方協作努力，未來應繼續探索以臨床需求為導向的創新，讓精準治療惠及更多患兒。