7月4日,盛夏,“2萬分之一的偶遇——罕見病腱鞘巨細胞瘤公益科普畫展”在北京拉開帷幕。
腱鞘巨細胞瘤(TGCT),又稱色素沉着絨毛結節性滑膜炎(PVNS),多發於20至50歲的青壯年。每年我國新增患者約6萬人,該病已經被納入2023年國家衛健委《第二批罕見病目錄》。
這是全國首個針對腱鞘巨細胞瘤的科普畫展,匯集百餘幅藝術作品,致力於通過醫學與藝術的跨界融合,提升公眾對該罕見病的認知。活動由中國罕見病聯盟、北京罕見病診療與保障學會、蔻德罕見病中心、海南罕萌醫學公益基金會、北京瑞洋博惠公益基金會聯合主辦,默克中國醫藥健康等公益支持。
“當我們凝視患者群體,看到的是一個個鮮活的生命背後的掙扎:彎曲手指、提物行走、屈膝下蹲……這些日常動作,對患者而言可能是巨大的挑戰。從初診時的迷茫、確診時的衝擊,到治療過程中的不確定性,患者承受着難以言喻的精神壓力。”活動現場,默克中國醫藥健康董事總經理張巍&&,這份感同身受,更加堅定了她作為醫療健康從業者的使命與決心。
“統計數據顯示,TGCT患者從感到不適到得到正規醫療機構準確診斷,平均需要2-3年。因為公眾缺乏疾病認知,患者教育和科普工作在罕見病領域具有更大的價值和意義。”張巍説,“我們目前在這一領域的工作主要是聯合各方力量為患者搭建覆蓋從識別到診療,進而後續康復全流程的服務機制,讓患者不再感到‘無助’。”
實際上,作為全球特藥創新者,致力於引領腫瘤學領域創新突破的默克已經為全球TGCT患者帶來中國解法:其與和譽醫藥達成協定共同推進商業化的I類創新藥Pimicotinib,上市許可申請已獲中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)正式受理,用於需要系統性治療的TGCT成人患者。這是這一潛在“同類最優”TGCT治療藥物的全球首個申報,並有望成為早於美國上市、全球首報首批治療TGCT的藥物。
隨着中國創新藥力量的崛起,默克這一擁有超過350年、在華深耕超過90載的老牌跨國企業表現出了令人驚艷的活力與敏捷:自研與引入雙翼驅動,迅速擴大和深化戰略布局。以“齊心為病患”的初心讓全球創新盡快惠及中國患者,並用全球運營及網絡資源優勢助力中國創新融入全球創新生態。
當中國醫藥創新與全球跨國藥企管線布局在發展中不期而遇,默克深度擁抱中國市場和本土生態,是一場必然。
在中國 看中國
隨着CDE進一步鼓勵藥物研發創新,促進生物醫藥産業高質量發展,加快新藥好藥上市,如今,中國市場獲得全球最新創新成果的時間正在大幅壓縮,甚至常常保持同步;同時,中國創新也逐漸在世界範圍內嶄露頭角,並成為跨國藥企BD的重要戰場。
在中國深耕醫藥市場多年的默克,牢牢把握歷史機遇,迅速擴大優勢。
2025年,默克再度牽手恒瑞醫藥,加碼中國輔助生殖市場——就恒瑞醫藥自主研發的1類新藥、口服小分子促性腺激素釋放激素(GnRH)受體拮抗劑SHR7280達成合作,獲得在中國大陸地區的獨家商業化權益。SHR7280目前已經進入3期臨床研究階段,有望成為輔助生殖領域全球首個獲批的口服GnRH受體拮抗劑。
同樣在今年,默克與澤璟制藥達成合作協議,獲得澤璟制藥自主研發的注射用重組人促甲狀腺激素(rhTSH)。雙方將整合默克全球化商業網絡與澤璟制藥的研發實力,加速填補國內甲狀腺癌術後精準管理藥物空白。
實際上,默克與中國創新藥企業的合作布局早在2023年就已經開啟,且正在進入收穫期。2023年,默克全球BD交易((商務拓展交易,指藥企通過戰略合作、許可交易、並購等多種方式,力求實現業務增長、市場拓展、資源整合等戰略目標)共三筆,其中有兩筆就在中國落地:與恒瑞就下一代選擇性PARP1抑製劑和抗體藥物偶聯物ADC藥物達成戰略合作,拓寬腫瘤産品管線;與和譽醫藥達成協定,共同推進針對腱鞘巨細胞瘤的I類創新藥Pimicotinib的商業合作。
張巍&&,默克在價值鏈的每一環都積極擁抱合作的可能。通過攜手本土創新力量,默克不僅豐富了研發管線,還將充分發揮自身在全球研發、生産和營銷網絡中的價值,既強化自身在優勢領域的地位,也為國內高潛力創新藥企的全球拓展提供了助力。
在中國 為中國
腫瘤令每個患者家庭面對精神壓力和經濟壓力的同時,對公共衞生也是沉重的負擔。過去,由於篩查水平、高發癌種、藥物研發歷史、支付能力等方面存在差異,跨國藥企對不同疾病領域研發的“優先級”不盡相同。我國傳統高發而且預後較差的食管癌、胃癌、肝癌等並不全是傳統跨國藥企開發的重點。這意味着,滿足中國患者需求,兩件事同樣關鍵:一是盡快用到已獲批的全球創新藥物;二是要充分發掘本土創新的獨特優勢。
默克始終以未被滿足的臨床需求為己任,張巍介紹,除了積極發掘本土優秀合作夥伴,默克毫不放鬆自主研發,致力打造“外部引入”和“自主研發”雙翼驅動模式。通過持續推進中國區研發前移,默克將中國全面納入公司全球早期臨床開發項目,確保中國成為默克全球新藥上市的第一梯隊國家,加速惠及本地患者。
目前,默克在中國經營13款産品,覆蓋三大疾病治療領域,包括腫瘤、輔助生殖以及心血管、代謝和內分泌。“除了在研産品外,我們也積極布局早期研發,已有多項試驗在中國開展。我們相信只有在産品定位和研發策略上做到差異化,才能真正找到、並滿足中國患者的臨床需求。在研究設計上,即使是同類靶點,我們也會考量差異化區隔,持續深入探索針對中國和亞洲人群巨大的未被滿足的臨床需求。”張巍介紹,“通過從研發到惠及患者的全價值鏈持續投資,默克長期看好中國,並積極支持中國醫藥行業的高質量發展。”
據悉,2024年默克中國在華業績增長保持在兩位數,在跨國藥企中位居前列。這背後,正是默克中國醫藥健康通過全産業鏈深度布局與生態共建,積極響應中國市場及患者需求,致力於服務更廣泛的患者群體的寫照。
在中國 為世界
默克與中國的深厚淵源最早可追溯至1888年。默克家族成員威利·默克在一次環球旅行中來到中國,他在日誌裏富有遠見地寫道:“我堅信中國只要願意,就可以變得比其他任何國家都更強大。”從1933年在上海成立了第一家分公司開始,默克穿越二戰和經濟周期,親歷中國的改革開放。從當初僅有22名員工,“壯大”到在北京、上海、無錫、蘇州、南通、香港等地擁有21家註冊公司,近4,500名員工。
無論是親歷中國發展而加深的對中國經濟穩定性的信任,還是作為全球少有的仍由創始人家族控股的跨國企業,默克任何的戰略決策都體現出長期主義。這份穩健,更加深了張巍對未來美好的期待,“作為中國發展的見證者與受益人,默克始終對中國市場充滿信心,並希望為全球創造可持續價值。“
“中國已成為全球創新藥研發的重要組成部分。十年前只有3%的管線份額來自中國,現在已經上升到28%。”張巍説,這是她最希望能和總部一起賦能患者的地方——讓中國創新惠及全球更多患者。
她進一步&&,“默克選擇那些能夠填補未滿足臨床需求、具有高創新潛力並與現有管線具有協同效益的合作夥伴。通過將中國不斷增長的研發能力融入産品管線,我們希望能夠為全球患者帶去創新解決方案。”
在默克看來,跨國公司從本土企業引入高質量管線藥物對行業的發展同樣具有戰略意義。這種共生關係加速了新療法的開發,並有助於更高效地將其推向市場,同時,這種合作也增強了行業的韌性,能夠更好地應對全球健康挑戰。
正如張巍在科普畫展活動現場提到的:默克願與更多合作夥伴並肩作戰,將一座座孤島連成希望的大陸。
而這連成的大陸,將成為托起全球患者生命希望的大本營。在孕育、改善、延長生命的道路上,默克用行動詮釋了一家擁有悠久歷史的企業的責任與擔當。