新華社合肥4月10日電(記者陳尚營)科學家們將借助因“漸凍症”離世的北大女博士婁滔的細胞,向“漸凍症”這一世界難題發起挑戰。
“我走之後,頭部可以留給醫學做研究。其他所有器官,凡是可以挽救他人生命的,盡可以捐給他人使用。希望醫學能早日攻克這個難題,讓那些因為‘漸凍症’而飽受折磨的人,早日擺脫痛苦。”這是今年年初因“漸凍症”離世的北大女博士婁滔的遺囑。
由于婁滔的身體狀況欠佳,她的器官不符合捐贈要求,這多少令人感到有些傷感。不過,安徽省幹細胞學會和中國科大——中盛溯源細胞醫學聯合實驗室已經按照婁滔生前的意願,將她的細胞用于攻克“漸凍症”的研究中。
漸凍症,是被稱為世界五大絕症之首的肌肉萎縮性側索硬化症,患者表現為骨骼肌萎縮、無力以至完全癱瘓,是一種漸進且致命的神經退行性疾病。
記者從中盛溯源了解到,目前實驗室已將婁滔的細胞“重編程”為與胚胎幹細胞類似的誘導多能幹細胞。“漸凍天使”雖已離去,但她的誘導多能幹細胞具有無限擴增能力,可以永遠存活下去,並具備分化為人體各種功能細胞的潛能。
中盛溯源首席科學家俞君英博士表示,由于病人活體細胞的稀缺,世界范圍內藥物的開發和測試主要依賴于動物實驗和癌細胞株,這些研究工具與生理條件下人體細胞的差異導致了新藥開發在臨床試驗階段的高失敗率。利用攜帶各種罕見遺傳疾病基因的患者細胞,在體外重編程為各種特定疾病的誘導多能幹細胞細胞株,可以建成中國人群疾病誘導多能幹細胞細胞庫,從而建立疾病細胞模型,更加直觀精確地反映疾病的病理機制,為開發新的治療藥物和有效的治療方案提供有力工具。
據了解,中盛溯源下一步將會與國內幹細胞和再生醫學研究機構合作,將婁滔的誘導多能幹細胞分化為運動神經元,並用于病理研究和藥物篩選,以促進“漸凍症”的早日診斷和精準治療。
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科學家發現與“漸凍症”相關分子機制
此前研究表明,TDP-43是一種與肌萎縮側索硬化症發病相關的蛋白質,細胞核內TDP-43功能的缺失或細胞質內出現異常的TDP-43蛋白聚集體可能是致病的關鍵因素。2018-03-19 16:31:38
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北大“漸凍症女博士”去世:想把最好的留給世界
患病後的婁滔,曾以口述形式立下遺願,捐贈人體器官,“凡是能救命的部分盡管用”。在歷經各種治療方式,病情反覆波動後,2018年1月5日淩晨,29歲的婁滔在家中停止了呼吸。2018-01-07 07:39:39
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北大女博士患“漸凍症” 醫學專家呼吁建罕見病細胞庫
25日,安徽一家研究機構已經獲得北大“漸凍症”婁滔博士的血液樣本,並為其制備細胞株,著手建相關疾病模型中。專家們期待能盡快建立中國的罕見病細胞庫,尤其是人類誘導多能幹細胞(iPSC)疾病細胞庫。2017-10-25 15:15:45
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