破解傳統治療難題，紅細胞成熟劑利布洛澤在國內上市

    近日，紅細胞成熟劑利布洛澤（通用名“注射用羅特西普”）正式在國內上市。作為十餘年來國內首個治療β-地中海貧血（簡稱“β-地貧”）的創新藥物，利布洛澤將用於治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血成人患者。

    中華醫學會血液學分會主任委員吳德沛&&：“羅特西普是首個針對β-地貧無效造血的創新藥物，通過其獨有的作用機制，促進晚期紅細胞成熟，改善無效造血。該藥物的上市有望減輕輸血依賴型β-地貧患者的輸血負擔，降低因輸血導致的鐵過載及併發癥風險，有望成為該治療領域的全新標準治療。”

    吳德沛坦言，創新藥物准入後，如何提高可及性，使更多患者獲益將是未來工作的重中之重。

    β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，無效造血是β-地貧的重要病理生理學機制之一，會導致不健康紅細胞的産生及正常紅細胞數目減少，從而引發嚴重貧血。

    在傳統治療方案中，造血幹細胞移植是唯一可根治的治療手段。但存在需要配型、移植相關副反應、年齡限制等問題，對於無法接受移植的成人患者，則需要長期接受規範化的輸血和祛鐵治療。受限於血源緊張，長期輸血導致的鐵過載和潛在感染風險等因素，使得患者終身輸血難以保障，對於創新藥物的需求迫在眉睫。

    利布洛澤的獲批上市，將為β-地貧患者帶來了除傳統輸血及祛鐵以外的治療新選擇。“作為創新治療藥物，羅特西普能有效地降低輸血依賴型β-地中海貧血患者的輸血負擔，為緩解社會血源緊張帶來了積極意義。”中華醫學會血液學分會常委、紅細胞疾病學組組長張連生説。

    目前，利布洛澤已被國際地貧聯盟（TIF）納入《2021輸血依賴型地中海貧血管理指南》，作為輸血依賴型成人β-地貧患者的推薦療法。

    “利布洛澤是百時美施貴寶啟動全新‘中國2030戰略’後在血液學領域獲批的第一個創新藥物，具有里程碑意義。”百時美施貴寶中國區總裁陳思淵&&，藥物的上市只是第一步，如何更好地應用於臨床，為患者帶來生命的“守護”是百時美施貴寶矢志不渝的承諾。“也希望在未來能夠與各方共同努力，多措並舉，通過創新的准入模式助力藥物可及性的提高，讓更多患者及家庭獲益。”