隨着我國異基因造血幹細胞移植技術和移植量的雙重增長，為越來越多的惡性血液病患者打通了“長生存之路”的第一道關卡。

  然而，移植只是第一步，移植後患者還會面臨諸多併發癥，如慢性移植物抗宿主病(簡稱cGVHD)，也叫慢性排異。30%-70%異基因造血幹細胞移植患者術後會面臨發生慢性排異的風險，累及多個組織和器官，這也是異基因造血幹細胞移植2年以上晚期非復發性死亡的首要原因。

  來自新疆的王樂(化名)今年35歲，在2015年到2025年這十年間，他經受了造血幹細胞移植、痊癒、復發、再移植的曲折歷程，而後又踏上了針對慢性排異的抗爭之路。2025年1月1日，新版國家醫保藥品目錄正式實施，新增了91種藥品，其中38種為“全球新”創新藥，覆蓋腫瘤、罕見病、移植等關鍵領域。目錄落地執行後也覆蓋了新疆地區，提升包括慢性排異患者在內的眾多患者用藥的可及性與可負擔性，為他們家庭帶來了轉變。

  王樂的父親&&：“這十年來，每一步走得都很不容易，但我一直堅信兒子的病是可以治好的。尤其是創新藥納入醫保後，大大減輕了我們的用藥負擔。”

  十年兩次移植後的慢性排異挑戰

  2014年12月，王樂被診斷患有慢性粒-單核細胞白血病。2015年元月，他進行了第一次造血幹細胞移植，供體來自他的母親。手術成功後，父親陪他一起住進了無菌艙，這一陪就是5個月。在這期間，王樂出現了急性腸道排異和膀胱炎，原本90多公斤的身體被折磨得只剩下60公斤。萬幸的是，在父親的鼓舞和事無巨細的照顧下，王樂熬過了第一次移植的黑暗時光，慢慢康復、開始重返工作，步入婚姻並擁有了自己的家庭。

  2019年，命運再次發起挑戰，王樂的白血病復發了。在醫生的建議下，他嘗試了第二次造血幹細胞移植。這次，父親成為了他的供體，開啟了第二次為期5個月寸步不離的守護，這次陪着王樂的還有他懷孕的妻子。只是命運的挑戰“加碼”了，出院後一段時間，王樂的皮膚、口腔、關節筋膜都出現了嚴重慢性排異反應，“最嚴重的時候，我全身皮膚大面積變黑，筷子也握不住，躺在床上無法起身。一旦肌肉痙攣，手就像雞爪一樣，而且肺部也會被壓迫，喘氣都難。我幾乎什麼都做不了，只能等待身體自行緩解。”

  王樂的主治醫生，新疆醫科大學第一附屬醫院血液病中心一科副主任袁海龍教授介紹，王樂的案例並不是個例，慢性排異和原發疾病如白血病復發問題是異基因造血幹細胞移植後面臨的兩大挑戰，並且兩者處於免疫平衡的兩端。“在治療過程中，如果僅僅進行免疫抑制而非實現免疫穩態，可能會增加原發腫瘤復發風險。因此，該疾病核心治療目標應聚焦於維持免疫穩態，控制慢性排異的同時，更能保留關鍵的移植物抗白血病(GVL)效應。另一方面，cGVHD的特徵性病理改變是纖維化，可能導致器官功能喪失甚至危及生命，所以在疾病早期通過直接抗纖維化作用藥物預防纖維化進程同樣重要，能降低纖維化帶來的組織損傷和器官功能障礙風險。”

  醫保創新藥落地助力慢性排異管理

  在確診慢性排異後，父親成了王樂的腿和手，幾年如一日地抱他起身、推他去醫院復查、為他記錄病情變化。為了能全力以赴地照顧王樂，原本還能繼續工作的父親選擇了提前退休。

  為了緩解王樂肌肉痙攣的症狀，父親每天都給他進行全身按摩、理療和熱敷，每次都是一兩個小時。父母和妻女成為了王樂慢性排異抗爭中最有力的托舉。只是病情常有反復，雖然先後嘗試了多種治療方案，但皮膚、口腔和關節筋膜的排異並未得到很好的控制，王樂的生活仍因不定時的痙攣失控。

  袁海龍教授&&，目前超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療後，仍需二線或更後線的治療，患者對於創新療法存在較大需求。“目前二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等傳統藥物，近年來也出現JAK抑製劑、BTK抑製劑、ROCK2抑製劑等靶向藥物。”

  轉機出現在2024年的春天，在經過主治醫生的專業評估後，王樂接受了創新治療方案，並逐漸開始擺脫輪椅，能夠自己走路甚至爬樓，還能陪女兒一起玩玩樂高。隨着2025年初新版醫保目錄正式落地，王樂的用藥負擔進一步減輕。

  袁海龍教授補充道：“去年年底，在國家醫保局舉辦的國家醫保藥品目錄解讀活動中，重點列舉了9個具有代表性的品種，其中就包括cGVHD治療領域的ROCK2抑製劑，其創新價值在於恢復免疫平衡並預防與逆轉纖維化的雙向機制，有助於雙重治療目標的儘早達成。今年《CSCO造血幹細胞移植治療血液系統疾病指南》也將ROCK2抑製劑、甲氨蝶呤等列為cGVHD二線治療I級推薦。慢性排異的治療是一場持久戰，患者及患者家屬應樹立長期規範管理的意識，需要及時觀察身體症狀變化，並且堅持定期隨訪。”

  早篩早診早治推動疾病早期管理

  王樂有時候會將自己的情況分享到微博，有次分享給一位醫療博主，他的回復給了王樂莫大的鼓舞：“家庭的意義並不在於哪個人貢獻了多大的錢財，而在於每個人的存在。於子女而言，父母就是家庭的頂梁柱，一旦年老的父母離世，原有的家庭就不復存在了，原來的兄弟姐妹就變成了新的家庭。於父母而言，一旦失去子女，家庭的希望就會瞬間崩塌，大多數沒有子女的家庭裏面，只剩下虛無的時間了。所以無論子女的病多麼難治，只要活着，父母再苦再累都覺得是幸福的，家庭也是完整的。”

  王樂回憶道，“這段話讓我真的受益很大，所以我想對更多相同境遇的患者説要保持信心，相信自己一定能治好，就不會再悲觀了。”

  袁海龍教授&&,和正常人相比，王樂還有很長的路要走，但是和他以前相比已經得到了很大的改善，“我覺得這是受益於創新藥物的開發和整個醫療技術的進展。白血病等惡性血液疾病以及慢性排異這類術後併發癥，雖然是關乎生死的疾病，但目前也有了創新治療方法，只要規範化管理，會有更多的患者能夠很好地回歸社會，回歸家庭。對於慢性排異這類疾病，早篩早診早治的意義重大，如果在前期及時篩查、診斷，進行規範化治療，可以降低疾病進展的風險。因此患者在移植後要密切關注身體情況，進行規律的復查隨訪。”