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美新法有望實現RNA吸入式給藥
2019-01-08 10:35:06 來源: 新華網
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  新華社北京1月8日電 刊登在新一期美國《先進材料》雜志上的一項研究説,美國科研人員新近開發出一種可通過吸入向肺部輸送信使RNA(核糖核酸)的給藥方式,將來有望用于囊性纖維化等肺病的治療。

  信使RNA負責解碼基因組包含的遺傳信息,以此指導細胞合成蛋白質。許多實驗室都在嘗試開發針對癌症及遺傳性疾病的信使RNA療法,通過向機體內輸送特定信使RNA使細胞産生具有療效的蛋白質分子。其中一個難點是,信使RNA分子在機體內極易被分解,需要用防護性載體送達病患部位。

  美國麻省理工學院等機構研究人員嘗試用霧化裝置將含信使RNA的物質轉化為氣溶膠態的小液滴,並以吸入的方式直接輸送至肺部。他們找到一種名為“聚β氨基酯”的材料搭載信使RNA分子,可使其在霧化和吸入過程中保持性狀穩定。

  聚β氨基酯是一種生物可降解聚合物,不會在體內堆積從而損害機體。在實驗中,研究團隊將聚β氨基酯和一種可指導細胞合成發光蛋白的信使RNA分子結合,制成直徑約150納米球形微粒,這種微粒可穩定懸浮于霧化裝置生成的小液滴中,並被小鼠吸入肺部。

  實驗顯示,在吸入上述微粒後的24小時,小鼠肺部細胞持續生成發光蛋白。隨著小鼠肺部信使RNA分子逐漸減少,發光蛋白的量也逐漸降低;對小鼠反復給藥可維持其肺部發光蛋白的水平。

  進一步分析顯示,小鼠吸入的信使RNA分子均勻分布于5片肺葉,主要聚集于肺上皮細胞,而這種細胞與囊性纖維化、呼吸窘迫綜合徵等肺病的發病相關。

  “我們認為,通過吸入方式輸送信使RNA可以讓我們治療一係列肺部疾病。”參與研究的麻省理工學院副教授丹尼爾·安德森説。下一步,研究人員將開發基于可吸入RNA藥物的肺病療法。

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【糾錯】 責任編輯: 程瑤
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