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幹細胞技術治病前景可期
2019-12-09 08:32:47 來源: 人民日報
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  在今年5月舉行的北京科技周上,工作人員介紹展出的幹細胞與再生醫學相關內容。

  最近,國際幹細胞研究領域的重要突破接連不斷:利用iPS細胞(誘導性多能幹細胞)培育出了肝臟、膽管和胰臟3種迷你器官;鑒定出人類血液幹細胞的關鍵調節因子,激活後可以顯著提升血液幹細胞在體外的自我更新能力;揭示了如何利用幹細胞來培養成熟的胰島素生成細胞,找到了幹細胞治療Ⅰ型糖尿病的新方法……這些新進展為幹細胞技術應用于醫學實踐注入了新動力。

  長期以來,臨床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神經退行性疾病和癌症等,缺少明確高效的治愈方法,如何醫治這些發病率不斷增加的重大疾病,成為醫學界面臨的巨大挑戰。以幹細胞技術為核心的再生醫學逐漸發展起來,並成功應用于一些疾病的治療中,日益受到患者的青睞。

  幹細胞有超強的分化、更新和修復能力

  專家介紹,最早的幹細胞治療始于骨髓移植,早在20世紀60年代就已經開始了實驗性治療,到70年代,異體骨髓移植已經在治療血液係統疾病中廣泛應用。但由于配型不易、骨髓資源稀缺等原因,真正能夠得到救助的病人很少。80年代,出現了自體造血幹細胞移植的研究,雖然其復發率較異體移植要高一點,但不存在配型和骨髓來源問題,因此得到了廣泛的應用。自體骨髓造血幹細胞移植不僅可以用于治療白血病,還可以用于淋巴瘤和某些實體瘤的治療。

  幹細胞究竟具有何等超能力?專家指出,簡而言之,幹細胞就是一類會“變”的細胞。

  首先,它有自我更新能力,可以在動物胚胎和組織中一直分裂並保持原本的未分化狀態;其次,它有分化的能力,也就是“變”的能力,在不同的培養條件下,它可以變成不同種類、具有不同功能的細胞;再者,它是一類在細胞發育過程中處于較原始階段的、尚未充分分化的、尚不成熟的細胞。

  “以血細胞為例,如果把血細胞的産生比作一棵枝繁葉茂的大樹,那造血幹細胞則是大樹的樹幹,而其它紅細胞、白細胞等各種血細胞則是在樹幹上生發出來的枝葉。”中科院院士、中科院動物研究所所長周琪説。

  和造血幹細胞類似,我們身體的各種組織器官中幾乎都蘊含著幹細胞,如神經幹細胞、胰島幹細胞、生殖幹細胞、間充質幹細胞等,這些幹細胞因為只能向特定類型的細胞進一步分化,被稱為成體幹細胞。如果説成體幹細胞好比大樹的樹幹,那麼大樹的樹根就是胚胎幹細胞。

  周琪解釋説:“胚胎幹細胞可以保持無限的自我更新的特性,還能在一定的條件下分化為體內的各種組織細胞類型,被認為是最具臨床應用價值的‘萬能細胞’。”

  幹細胞是個大家族,根據不同的標準,可做多種區分。比如,成體幹細胞和胚胎幹細胞是根據幹細胞的來源進行的分類。根據它的發育等級和分化能力,還可分為全能幹細胞、多能幹細胞和單能幹細胞。

  中科院廣州生物醫藥與健康研究院院長、研究員裴端卿説:“再生醫學就是以幹細胞為‘種子’,利用其超強的分化、更新和修復能力,培育出新的器官組織等,替換被損傷的、自身病變或衰老的器官。”

  在一些疾病的臨床治療中初見成效

  經過20多年的積累,目前我國幹細胞研究取得很大成就,並逐步在應用領域拓展開來。近年來,我國出臺了一係列幹細胞制劑和臨床研究的管理制度和規范,備案了一批幹細胞臨床機構和臨床研究項目。截至今年3月,已有4批35個幹細胞臨床研究項目經國家衛健委和藥監局備案。

  其中,利用幹細胞開展脊髓損傷修復已初見成效。在中科院遺傳與發育生物學研究所,戴建武研究團隊研制出基于膠原蛋白的神經再生支架,結合間充質幹細胞植入病人脊髓後,能夠引導脊髓再生。目前,參與臨床試驗的陳舊性完全性脊髓損傷患者70例,50%以上的患者出現植物神經功能或感覺平面改善;參與臨床試驗的急性完全性脊髓損傷患者近20例,建立了更為嚴格的急性脊髓損傷判定標準,部分患者有明顯的運動功能改善。

  戴建武團隊還利用膠原生物材料結合自體骨髓幹細胞,修復不孕患者瘢痕化的子宮壁,成功引導子宮內膜再生,共計入組200余例,截至2019年8月,已誕生56位健康嬰兒。

  “幹細胞移植治療、基于幹細胞的藥物篩選和疾病發病機制的進一步探討和研究,將推動再生醫學的發展,在臨床上形成全新的治療手段或‘藥物’,對治療依靠現有手段無法根治的疾病,提高人類的生活質量和延長人類壽命具有重大意義。”周琪説。

  做好原創研究,讓幹細胞技術造福人類

  受訪專家表示,雖然我國再生醫學研究及産品轉化取得長足進展,但發展中仍有一些問題值得注意。

  “比如,幹細胞産品的政策監管應該與産業化進程相匹配,幹細胞的制備、臨床研究及轉化需建立科學合理的技術標準體係等,這些問題都需要政府監管部門與科研、臨床工作者共同解決。”戴建武説。

  幹細胞還存在被濫用于昂貴的美容和不規范臨床醫療的隱患。“以營利為目的、治療效果不明的幹細胞臨床應用大量開展,導致了‘幹細胞亂象’,給科學和市場發展帶來不良影響。”周琪説。

  專家表示,只有借鑒藥品研發的路徑管理,才能避免“幹細胞亂象”,讓好技術真正造福人類。

  周琪指出,當前,我國幹細胞研究進步較快,論文數量、影響因子等主要指標進入世界前列,但應當清醒地看到,真正引領性的工作較少。“從理念到前期理論基礎、核心技術的創新,主要是發達國家的科學家做出來的,我們必須追求自己的源頭創新。”

  為了進一步提升原始創新能力,加強中國幹細胞領域科研的實力,中科院在“幹細胞與再生醫學”戰略性先導專項的基礎上,啟動“器官重建與制造”戰略性先導科技專項,圍繞體外、原位和異體再生等新技術和理論開展科學探索。

  裴端卿表示,可以肯定的是,按照當前的發展趨勢,iPS細胞技術仍然是幹細胞技術發展的重點,因為該方法能理性化改變細胞命運,進一步優化和創新的空間較大。

  專家指出,作為一項革命性的全新技術,幹細胞的研究和臨床試驗不會一帆風順,但從國內外已取得的進展看,用幹細胞技術來幫助治療人類重大疾病,前景可期。

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【糾錯】 責任編輯: 鄭偉
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