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“基因剪刀”可防治視網膜病變
2017-07-25 19:02:53 來源: 新華社
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  新華社北京7月25日電 俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術顯示了醫療應用的潛力。美國研究人員在動物實驗中應用“基因剪刀”成功阻止視網膜血管新生,達到防治視網膜病變的目的。

  視網膜血管新生,是指視網膜表面長出新的、異常的血管。隨著病程變化,這些新生血管會滲漏、破裂甚至導致視網膜脫落,誘發視力受損乃至失明。增生性糖尿病視網膜病變、濕性老年性黃斑變性、早産兒視網膜病變等,都可能引發視網膜血管新生。

  目前主要靠血管內皮生長因子抑制劑類藥物來抑制新生血管生長、減輕血管滲漏。但這類治療手段需持續用藥,還有相當數量的患者對血管內皮生長因子抑制劑不響應。

  美國馬薩諸塞眼耳科醫院研究人員在新一期英國《自然·通訊》雜志網絡版上報告説,此前研究已知,血管內皮生長因子受體-2在血管新生過程中扮演了重要角色,因此他們此次嘗試以腺相關病毒為載體,對編碼這種受體的基因進行編輯,阻斷眼內病理性的血管新生。

  結果顯示,在實驗鼠身上,只需一次腺相關病毒的注射就能完成基因編輯,阻斷了視網膜血管新生。

  基因編輯技術可以像人們編輯文字那樣修改DNA鏈編碼,此次實驗中應用的是目前全球最流行的CRISPR-Cas9技術。研究小組説,下一步有望利用這種基因編輯技術開發出新療法,臨床治療以病理性眼內血管新生為特徵的眼部疾病。

  他們接下來將重點研究這種療法的安全性和有效性,“我們目前的動物實驗研究結果顯示,CRISPR-Cas9技術是一種精準、有效的工具,具備治療血管新生相關眼疾的潛力。”

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【糾錯】 責任編輯: 郭潔宇
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