在《“十四五”全國眼健康規劃（2021—2025年）》中，眼底病被列為新增重點病種。隨着研究深入，技術不斷革新，眼內注射抗血管內皮生長因子（VEGF）類藥物等新藥應用，眼底病治療已邁入新時代。而在現行《國家基本藥物目錄》中，眼科藥品匱乏問題目前較為突出。對此，多名眼科及藥物領域專家呼籲，基本藥物目錄亟待擴容，以幫助更多眼底病患者獲得更好的生活質量。

  眼科基藥應“舊出新進，總量提升”

  全國政協委員、首都醫科大學附屬北京同仁醫院眼科教授 王寧利

  “在《國家基本藥物目錄》調整中，有兩個問題需要認真把握：一是如何把臨床基本不用、過時的藥物清除出去，二是如何把臨床必需的藥物遴選出來，同時，還要實現眼科基本藥物總量增加。”

  隨着經濟發展、社會環境演變，眼科疾病譜也發生了很大變化，感染性眼病不再是眼科臨床面對的主要挑戰，年齡相關性眼病成為臨床診治的重點。隨着人口老齡化逐漸加速，年齡相關性眼病會越來越多。同時，隨着高血壓、糖尿病、動脈粥樣硬化等疾病發病率逐年升高，也給眼科疾病診療帶來挑戰。糖尿病患者眼部併發癥的發生率大約為20%。高血壓引起的眼部缺血、視網膜中央動脈阻塞、靜脈阻塞、眼底出血等疾病也不容忽視。

  我們呼籲加強眼部疾病科普宣傳，提升公眾健康意識，並將眼病納入篩查。定期做眼底照相，80%~90%的疾病都能被及早發現，而其中又有80%~90%是可以早防早控的。早防可早獲益，早控可以避免致盲致殘。

  隨着臨床診療工作變化，基本藥物也當相應調整。基本藥物應具有三個特點：最重要、最基本、缺一不可。此外，還要兼顧重大健康關切。

  在目前的《國家基本藥物目錄》中，有很多藥物已經淡出臨床。以抗感染藥為例，氯黴素滴眼劑在臨床上早已不用，完全可被其他藥物替代。眼用利福平以前主要用於沙眼治療，由於目前我國已消滅致盲性沙眼，因此該藥已很少使用。

  又如，在治療青光眼的藥物中，毛果芸香鹼目前只是臨時性用藥，或者在縮瞳治療中使用，但它已經不是青光眼治療的常規用藥。噻嗎洛爾目前已經是青光眼治療的二線、三線用藥，前列腺素衍生劑成為一線治療藥物。

  由此可見，《國家基本藥物目錄》已與眼科臨床實際有&&。其中當然有時間的問題，但調整勢在必行。

  此外，基本藥物遴選有兩個原則，一是儲量、供給量要夠，二是不能存在風險。那麼，《國家基本藥物目錄》中只有一種抗VEGF藥，不能滿足這個原則要求。基本藥物的目的就是要保障供應，價格、成本效益要好，同時要公平可及，所以一類藥物不能只有唯一選項。

  從世界衞生組織的平均統計結果來看，眼科的核心用藥在基本藥物目錄中約佔總目錄的3.3%。但我們國家的眼科專科基本藥物只佔《國家基本藥物目錄》的1.68%。由此可見，眼科基本藥物從比例上、數量上都有所欠缺。

  在《國家基本藥物目錄》調整中，有兩個問題需要認真把握，一是如何把臨床基本不用、過時的藥物清除出去；二是如何把臨床必需的藥物遴選出來，同時實現眼科基本藥物總量增加。因此，基本藥目錄遴選重點是“舊出新進，總量提升”。

  疾病譜變化驅動臨床藥物更迭

  國家眼部疾病臨床醫學研究中心主任、上海交通大學附屬第一人民醫院眼科教授 許迅

  “隨着人口老齡化的加速、糖尿病的高發，黃斑水腫、黃斑變性等眼底疾病患者數持續攀升。這些疾病的臨床治療都需要更多療效好的藥物，並最終惠及更多患者。希望《國家基本藥物目錄》能夠儘早更新，讓更多眼病患者能夠獲得更高的生活質量、視覺質量。”

  在《“十四五”全國眼健康規劃（2021—2025年）》中，眼底病成為新增重點病種，其背後的原因是眼底病已成為主要致盲眼病。隨着中國老齡化加速以及糖尿病患者數增加，以年齡相關性黃斑變性和糖尿病性視網膜病變為主的眼底病患者數持續攀升，目前全國有超過4000萬名眼底病患者，患者總數位居全球第一。

  基於此，《我國糖尿病視網膜病變臨床診療指南（2022年）——基於循證醫學修訂》和《中國年齡相關性黃斑變性臨床診療指南（2022年）——基於循證醫學修訂》相繼發布。這些指南為臨床醫生提供了切實可行的實踐指導，能更好地服務眼底病患者。

  近年來，糖尿病視網膜病變和年齡相關性黃斑變性的治療手段變得更豐富，除了傳統治療方法以外，抗VEGF類藥物已經成為累及黃斑中心的糖尿病視網膜病變、新生血管性年齡相關性黃斑變性的一線治療方案。

  作為一類生物靶向藥，抗VEGF類藥物能夠有效抑制眼內VEGF的升高，使眼底滲出、水腫、出血等得到有效抑制。經過治療後，患者的視力能夠得到維持甚至提高。作為革命性新藥，抗VEGF類藥物已被全球公認為眼底病的一線治療方案。

  每個眼底病患者有不同的疾病亞型、不同的疾病進展階段、合併不同的基礎疾病等，臨床需要差異化的治療方案和治療藥物。比如息肉狀脈絡膜血管病變（PCV）是新生血管性年齡相關性黃斑變性的難治亞型，出血風險高、患者預後差。目前，僅阿柏西普有強循證證據支持單藥治療PCV和聯合光動力療效相當。將更多療效好的抗VEGF類藥物納入基本藥物目錄，能夠更好地服務於全亞型的眼底病患者，讓更多患者能夠獲得更高的生活質量、視覺質量。

  《國家基本藥物目錄》作為基本醫療衞生需求的重要保障，眼科基藥僅12種，眼科專科用藥僅7種，治療眼底病的基藥目前僅1種，而我們需要治療的是超4000萬眼底病患者。

  基本藥物對於保障國民的生命安全和生命質量起了非常關鍵的作用。隨着科技的發展、疾病譜的變化，基本藥物目錄的調整勢在必行。

  國家衞生健康委就《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》向社會公開徵求意見。“修訂草案”指出，基本藥物遴選要堅持保障供應、臨床首選等原則。這兩點對於保障疾病的臨床治療獲益具有重要意義。在落實臨床首選原則的時候還是應該基於循證醫學的證據，從疾病所需和臨床所需的實際出發進行遴選。

  同時，確保藥品供應也非常重要，尤其是對於致盲性眼底疾病治療來説，藥品供應一旦被中斷，之前的治療成果都會付諸東流。因此，治療必須保持連續、穩定，藥物突然中斷供應將給臨床醫療帶來極大的困難。這也是擴充基本藥物目錄的重要意義，讓藥品有替代，才能更好地規避藥品斷供帶來的風險。

  眼底病治療進入藥物時代

  北京大學醫學部教授、北京醫院眼科教授 戴虹

  “眼底病過去主要靠外科治療，或者是激光治療，而且只能解決一部分問題。現在，眼底病治療進入了藥物治療時代。尤其是抗VEGF類藥物的出現，讓糖尿病黃斑水腫、年齡相關性黃斑變性等常見眼底疾病都得到了有效治療。”

  眼底病是一大類疾病，如糖尿病視網膜病變，高血壓引起的眼底血管病變，老年性黃斑變性等，都是目前常見的眼底疾病。隨着糖尿病、高血壓等疾病患者人數逐年增多，眼底病患者人數也在水漲船高。

  對於眼底病的治療，過去主要靠外科治療，或者是激光治療，而且只能解決一部分問題。現在，眼底病治療進入了藥物治療時代。尤其是抗VEGF類藥物的出現，讓糖尿病黃斑水腫、年齡相關性黃斑變性等眼底疾病都得到了有效治療。藥物治療也因此成為眼底疾病的一個基本治療方法。

  目前，臨床上約30%的眼底病患者需要藥物治療。考慮到我國龐大的糖尿病、高血壓患者人群，需要藥物治療的眼底病患者人數眾多。

  抗VEGF藥物2006年在國外獲批使用，2007年在國內首次應用，它讓眾多眼底病患者免除視力下降、視力損傷，病情得到妥善控制或緩解。

  抗VEGF藥物阿柏西普早在2011年就在國外獲批進入臨床，目前在國外，阿柏西普已經逐漸替代其他抗VEGF藥物，成為更多醫生的首選。2018年，阿柏西普在國內獲批上市。從臨床表現來看，它不僅給患者帶來了更好的治療效果，還帶來了更長的治療間隔。這些表現主要基於以下兩個方面：第一，藥理機制更優，阿柏西普是雙靶點、“雙抗”，因此治療效果更好；第二，阿柏西普摩爾濃度更高，藥物利用率更高，治療效果更好，藥效維持時間更長。

  眼底病治療是慢病管理模式，而且屬於有創治療，需要在手術室進行眼內注射藥物。更長的治療間隔對患者來説非常有意義。一方面患者不用頻繁進行眼內注射，減少痛苦和感染風險；另一方面在很大程度上減輕了患者治療負擔，也節省了醫療成本。

  曾經，眼科是一個以手術治療為主的科室，藥物治療很少。隨着眼科近十年的發展，眼科現在已經變成了手術治療和藥物治療並重的科室。但在現行《國家基本藥物目錄》中，眼科專科藥物不僅數量少，而且有一些早已被臨床淘汰，遠跟不上眼科臨床的發展速度。

  抗VEGF藥物作為目前眼底病治療的主要藥物，臨床需求量很大。部分患者病情控制不佳時，需要更換療效更好、治療間隔時間更長的治療藥物，只有單一産品納入《國家基本藥物目錄》顯然難以滿足需求。建議《國家基本藥物目錄》將更有效的藥物納入其中，並且期待能有更多種類可供選擇，以滿足患者的個性化治療需求。

  基藥目錄調整需數據支撐

  北京大學藥學院博士生導師、北京大學醫藥管理國際研究中心主任 史錄文

  “建議對基本藥物使用的真實情況進行摸底，結合循證醫學證據等，支撐《國家基本藥物目錄》的更新。《國家基本藥物目錄》遴選要科學化、動態化、精細化，要結合産業發展，結合醫療診療水平、能力提升進行綜合考慮。”

  自1977年世界衞生組織提出基本藥物概念後，各國都在積極響應。基本藥物制度逐步成為各國藥物政策的核心。國家藥物政策涉及醫藥工業、醫藥商業、科技投入、健康保障等方方面面，是一個宏觀統籌的有機整體。

  2009年之前，我國陸續&&過數版基本藥物目錄，但大多停留在遴選藥品的階段。2009年我國啟動新一輪醫藥衞生體制改革後，隨着國家藥物政策多方面、多要素協同推進，我國形成了國家基本藥物的管理辦法，涉及基本藥物概念、遴選、供應、保障、質量、合理用藥、報銷、研發、監測九大要素。

  《基本醫療衞生與健康促進法》中指出，基本藥物是滿足疾病防治基本用藥需求，適應現階段基本國情和保障能力，劑型適宜，價格合理，能夠保障供應，可公平獲得的藥品。《國家基本藥物目錄》是國家藥物政策的一部分，藥品遴選作為國家基本藥物管理辦法的九大要素之一，以《國家基本藥物目錄》的形式落地，旨在解決國家藥物政策的三大核心目標問題：第一，藥品可及。遴選出來的基本藥物一定要可及，這包括“買得到”和“用得起”兩方面。第二，藥品質量可控。包括生産一致性、産品安全性等。第三，合理使用。

  由此可見，《國家基本藥物目錄》與《國家醫保藥品目錄》有很大區別。醫保目錄關注的是“能否用醫保資金購買的問題”；基本藥物目錄則要實現上述三大目標，與醫療機構，以及藥品供應保障、健康目標承載都相關。因此兩者的功能定位有&&也有區別。

  人類對疾病的認知在不斷更新，疾病治療的循證醫學證據也在不斷出現。基於此，《國家基本藥物管理辦法》中也特別強調“要結合臨床實踐”。

  自2018版《國家基本藥物目錄》&&已經過去很長時間了，很多新藥物不斷出現，很多老藥物漸漸退出臨床。對於同一個疾病或適應證，有了不同的治療藥物選擇。上市的新産品與老産品之間是什麼關係，它們能不能互相替代？如果能替代，是否符合基本藥物的定位？哪些納入進來的産品更能夠滿足公眾需求？哪些産品可能存在供應保障的風險？這些都需要仔細分析。

  建議通過合理用藥監測網、藥物不良反應監測網、短缺藥品監測系統等藥物使用數據進行綜合分析，對基本藥物使用的真實情況進行摸底，參照世界衞生組織基本藥物目錄藥品遴選經驗，結合循證醫學證據和藥品臨床綜合評價結果等，支撐《國家基本藥物目錄》的更新。《國家基本藥物目錄》遴選要科學化、動態化、精細化，要結合産業發展，結合醫療診療水平、能力提升進行綜合考慮。

  基藥更新助力臨床合理用藥

  首都醫科大學附屬北京同仁醫院藥學部主任、國際亞洲臨床藥學理事會理事 張弨

  “在目前《國家基本藥物目錄》中，個別眼科藥物在臨床中已經很少使用，而目前青光眼、眼底疾病、眼內炎等眼科常見疾病的治療藥物尚未被納入《國家基本藥物目錄》。”

  《國家基本藥物目錄》是國家基本藥物政策的重要組成部分。2009年8月，中國啟動國家基本藥物制度建設，發布2009版基本藥物目錄；2018年發布的《國家基本藥物目錄》是現行目錄。在三級公立醫院績效考核中，基本藥物整體使用情況首次被明確納入考核指標，代表性的就是“986原則”：提升基本藥物使用佔比，逐步實現政府辦基層醫療衞生機構、二級公立醫院、三級公立醫院基本藥物配備品種數量佔比原則上分別不低於90%、80%、60%。

  基本藥物制度起源於世界衞生組織（WHO）。1977年WHO提出“基本藥物”（essential medication）的概念，其英文意思是“必需”，隨着制度的發展，WHO目錄定義為“臨床必需藥品”，功能定位為指導各國臨床合理用藥，每兩年更新一版，最新版目錄為2021年發布。

  基本藥物目錄更新應與學科發展和指南更新相適應。如今，隨着各學科發展，指南也在不斷更新，很多創新藥物都納入了臨床指南和共識，成為一線治療方案，在每年的國家醫保談判藥品中，創新藥也佔比不小。創新藥在臨床治療中越來越重要，已成為實現健康中國戰略目標的重要支撐。

  隨着我國人口老齡化不斷加速，眼科疾病患者越來越多，疾病給患者和社會帶來很大負擔。在國民健康領域內，眼健康已經佔據非常重要的地位。現在，青少年近視防控、老年人眼底病防治，都已經納入了國家戰略。

  與其他專科相比，現行《國家基本藥物目錄》中眼科藥品匱乏問題尤其突出。該目錄中，西藥眼科藥物只有12種，個別藥物在臨床中已經很少使用。青光眼、眼底疾病、眼內炎等眼科常見疾病的治療藥物尚未被納入《國家基本藥物目錄》，急需進一步擴充基藥目錄中的眼科用藥。

  由此來看，從臨床需求角度出發，《國家基本藥物目錄》調整應該增加臨床需要的藥品。在眼科領域，除了要解決藥品品種嚴重不足之外，還要將劑型納入考量範圍。例如，眼用注射劑型、不含防腐劑的眼科製劑及長效製劑等。要從患者需求出發，提升療效和安全性，最終提高合理用藥水平。（稿件由記者王建影整理)