這是2026年1月15日在美國加利福尼亞州洛杉磯縣聖加布裏埃爾市拍攝的一家藥店

文/《環球》雜誌記者譚晶晶（發自洛杉磯）

編輯/胡艷芬

　　美國大型制藥企業長期以來是全球醫藥創新體系的核心力量，在新藥研發、臨床試驗、監管對接及商業化推廣等方面積累了成熟經驗，推出了大量突破性治療方法。

　　它們的運行模式具有較強代表性，但也面臨投入高、風險大、成功率低以及創新效率下滑等結構性挑戰。面對這些挑戰，美國大型藥企正在積極探索轉型路徑，其中人工智能（AI）與數字化驅動研發升級、供應鏈多元化、全球化布局等趨勢值得關注。

新藥研發是一條“長期賽道”

　　從最初的“靶點發現”到新藥正式上市，是一個極其複雜、耗時長、投入大的系統工程。據美國制藥研究和製造商協會等機構統計，新藥從早期研發到最終獲批，平均需時約10至15年。

　　整個過程包括三大關鍵環節——藥物發現：識別靶點、篩選與優化化合物，這是高失敗率階段，往往耗時數年；臨床前實驗：在細胞與動物模型中驗證療效、安全性與毒性；人體臨床試驗：一期主要評估安全性、耐受性，二期探索劑量、初步驗證療效，三期是在大規模患者中驗證有效性及長期安全性。這個過程通常耗時約6至7年，但僅有少部分候選藥物能順利完成全部試驗。

　　在藥物完成相關試驗後，美國食品藥品監督管理局會對藥物有效性、安全性和一致性展開系統審查，周期從數月到一年不等。上市前，企業需建立穩定的生産體系、質量控制體系和全球分銷網絡，這對企業管理能力要求極高。上市後，企業需監測藥物的長期安全性和不良反應，並進行真實療效研究。

　　業界估算，如果把失敗項目的成本一併計算，一款成功上市新藥的平均研發費用約為26億至29億美元，且成本呈持續上升趨勢。而在進入臨床試驗的候選藥物中，最終獲批的不足10%，新藥研發因此被普遍視為高風險、高投入、低成功率的“長期賽道”。

大型藥企的競爭優勢

　　包括輝瑞、強生、默沙東在內的美國大型藥企，在長期實踐中形成了多方面競爭優勢。

　　雄厚資本與持續投入能力。大型藥企能承受前期高失敗率帶來的成本壓力，同時維持多個研發管線，以分散風險。一旦有“重磅藥物”獲批，可在多年內貢獻穩定現金流，為後續研發提供支撐。

　　全球化臨床試驗體系。這些公司普遍建立了覆蓋多國的臨床試驗網絡，可同步在多個地區招募患者，開展二期和三期試驗，提升數據代表性，並加快研發進度。這在癌症、慢性病療法及傳染病疫苗研發等領域尤為關鍵。

　　成熟的監管對接與合規能力。企業熟悉美國食品藥品監督管理局、歐洲藥品管理局等的監管體系，能夠有效完成複雜的審批流程，滿足藥品的化學、製造和控制要求，適應合規和質量管理體系。對“突破性療法”“優先審評”等特殊審批通道，企業也相對熟悉，能夠節省審批時間。

　　完整的産業鏈與規模化生産能力。從原料採購、研發、生産、包裝、物流到市場分銷，多數大型藥企實現了一體化管理。其在藥物獲批後可迅速擴大産能，保證藥物及時上市和穩定供應。

　　內部研發與外部並購並行。大型藥企不僅依靠內部研發，還通過並購新興生物技術公司，通過合作開發、技術授權等方式引入外部創新。這種內外部創新結合的複合型模式，有助於保持産品儲備與市場競爭力。

創新能力減弱，外部依賴增強

　　儘管優勢明顯，美國大型藥企仍面臨多重挑戰。

　　研發效率下降。雖然研發投入不斷增加，但獲批新藥數量增長有限。有研究指出，美國大型藥企的研發效率呈下降趨勢，“投入更多、産出更少”的矛盾逐漸顯現。

　　臨床試驗複雜化、周期拉長。隨着生物藥、細胞和基因療法的發展，臨床試驗設計和監管要求日益複雜，對樣本量、安全監控、倫理合規的要求極高。同時，招募患者尤其是接受精準治療患者的難度增大，導致試驗成本顯著上升、時間拉長。

　　“專利懸崖”壓力。一旦重磅藥物核心專利到期，市場上立刻涌入大量價格更低的仿製藥或生物類似藥，原研藥銷售額短期內可能大幅下滑。若沒有新的重磅藥物接續上市，企業將面臨收入斷崖壓力。

　　內部創新能力減弱，外部依賴增強。研究顯示，許多美國大藥企近年來逐漸減少內部基礎研究的投入，而更多地依賴外部收購及合作。一旦外部創新輸入不足，公司新藥儲備會陷入枯竭，影響創新能力和市場競爭力。

　　全球化生産與分銷雖然是美國大型藥企的優勢，但也帶來對供應鏈、國際物流、原料來源、監管差異、貿易政策等方面的依賴與脆弱性。

轉型新趨勢

　　面對結構性挑戰，美國大型藥企正在探索新的轉型路徑，一些新趨勢值得關注。

　　AI與數字化驅動研發升級。大型藥企利用AI模擬分子設計、毒性預測、藥代動力學等，有望縮短藥物從發現到候選的周期，並降低早期失敗率。在針對罕見病或精準治療等臨床試驗方面，大型藥企通過數字化試驗、虛擬試驗、電子健康記錄數據的整合，有望提高招募效率、縮短試驗周期。

　　加強與外部創新生態合作。美國大型藥企持續加強與大學、科研機構合作，或並購小型生物技術公司，將藥物早期科研創新與大型企業的産業化、商業化能力相結合。

　　供應鏈多元化、全球化布局。為避免過度依賴單一地區或單一原料供應商，許多公司正在多地建設生産基地、加強供應鏈彈性管理。

　　與此同時，對藥品生産質量管理體系的持續投入，包括良好的生産規範、整體質量體系建設及監管合規能力，有助於企業提升全球運營靈活度，在國際政策環境變化、貿易摩擦加劇和全球治理不確定性中保持穩定運營。