新華網北京6月20日電(王鈺淇)6月18日,由新華網與中國兒童少年基金會共同發起的“兒童生長髮育創新成果發布暨‘小竹筍’兒童健康關愛公益項目啟動儀式”在北京舉行。活動以“守護成長,點亮未來”為主題,聚焦我國兒童矮小症早篩、早診與規範治療現狀,旨在搭建多方協同&&共同守護兒童健康成長。中華醫學會兒科學分會候任主任委員羅小平教授發表致辭。
中華醫學會兒科學分會候任主任委員羅小平
羅小平提到,“生長激素從最初的短效製劑逐步發展到如今的長效製劑,實現了‘以患者為中心’的治療模式和理念的持續優化。”
羅小平&&,短效生長激素需要每日注射,對孩子和家庭來説是非常大的負擔,而且還有很多不安全的隱患,會有依從性不足的問題。
最近剛上市的怡培生長激素,是由我國生物醫藥創新企業——廈門特寶生物工程股份有限公司自主研發的一款新型長效製劑,羅小平教授團隊作為牽頭單位完成了2、3期臨床研究,療效與進口短效對照藥相當,減少了注射頻率,減輕了家庭負擔,提升了治療體驗,為患者提供了更多的治療選擇。
怡培生長激素採用了創新的Y型聚乙二醇化修飾技術,適當延長了藥物半衰期,僅需每週注射一次,其結合位點更大程度上保留了藥物的生物學活性,起始治療劑量更低,切實減輕了患兒及其家庭的身心負擔,提高了用藥依從性,為生長激素缺乏症等矮小症兒童提供了更加便捷、高效的治療方案。此外,羅小平&&,臨床上還有一些常見的導致兒童生長落後的疾病,包括特發性矮小、特納綜合徵、小於胎齡兒等這些新的適應證也正在開展臨床研究。
羅小平提出,因為兒童處於不斷生長、發育成熟的過程中,所以身高是反應兒童生長髮育非常直觀的重要指標。身高不僅反映了兒童的健康狀況,同時也是很多疾病的早期體現。比如,內分泌病、一些遺傳病和多器官系統疾病,都會不同程度影響到兒童的成長和發育。
“目前在兒童生長髮育的臨床診療中,最大的挑戰依然是就診延遲和識別不足的問題。很多家長在孩子出現明顯身高落後時,才意識到問題的嚴重性,而這個時候往往已經錯過了干預的黃金期。”羅小平説。既要避免“身高焦慮”盲目干預,也要避免忽略漏診錯失良機。
羅小平強調,家長是兒童生長髮育和兒童健康的第一責任人或者守門人。他建議家長們平時要加強對孩子的觀察,做到能及時發現孩子的生長偏離,早期診斷,早期發現。比如幼兒園入學或小學入學以及在一些重要的時間節點也需要家長、幼兒園老師、校醫和基層醫療機構能及時發現這些生長髮育的問題。
如果發現孩子有生長偏離,達到一定程度就必須到專業的醫療機構進行諮詢或者檢查,通過專業醫生的病史詢問、體格檢查、實驗室檢測或者影像學檢查,甚至包括一些遺傳性基因學的檢測,弄清楚生長髮育問題的原因,開展針對性的治療。
羅小平介紹,矮小症的原因多種多樣,生長激素缺乏症是其中一种經典且重要的病因,但並非唯一原因。全身多個器官系統的疾病、遺傳疾病等都可能導致矮小症。例如,小於胎齡兒若未能在2-3歲實現追趕生長,可能會終身矮小;X染色體缺失導致的先天性卵巢發育不全綜合徵也會導致嚴重生長落後;慢性腎功能不全同樣會引起矮小。此外,還有60%~70%屬於特發性矮身材的患兒,目前找不到具體原因,但隨着診斷技術的提高,未來有望揭示其病因。
矮小症的診斷需綜合考慮多方面因素。基層醫生可通過身高測量、骨齡檢測等方式初步判斷,若發現嚴重生長落後,應轉至專科醫院進行進一步檢查,如生長激素激發實驗、影像學檢測(如核磁)以及基因檢測等。基因檢測有助於揭示特發性矮小的具體原因。通過綜合診斷,可以準確判斷矮小症的類型,並制定相應的治療方案。
羅小平認為兒童生長髮育的診療方向,將逐步從“發現異常、進行干預”的單一模式轉向“全過程健康成長管理”的系統理念。這不僅僅是提高身高,更是全面關注兒童從營養、代謝、心理到生活方式的整體成長狀態。他提出可通過建立覆蓋嬰幼兒期、兒童期到青春期的健康生長檔案,通過長期動態管理,結合智能化手段,實現早識別、早干預和個體化治療。