近日，在第44屆摩根大通醫療健康大會期間，拜耳公布了兩項細胞和基因療法領域的新進展：達成一項新合作，一款新藥申請獲美國食品藥品監督管理局（FDA）受理。

拜耳與Soufflé推進細胞特異性心臟靶向siRNA療法研發

拜耳和致力於發現和開發細胞選擇性基因療法的創新生物技術公司Soufflé Therapeutics™宣布達成戰略合作和全球許可協議，共同推進心臟靶向小干擾RNA（siRNA）療法的研發，治療罕見心臟病亞型。此次合作旨在研發潛在同類最佳（best in class）的擴張型心肌病siRNA療法。

拜耳集團處方藥事業部全球業務發展、授權許可及開放創新負責人，拜耳飛躍計劃（Leaps by Bayer）負責人Juergen Eckhardt博士&&：“我們很高興能與Soufflé公司合作，共同探索siRNA領域。siRNA是一種創新療法，有望讓導致疾病進展的特定基因成為靜默基因。此次合作讓拜耳得以拓展與Soufflé公司的合作關係，超越此前通過‘飛躍計劃’進行的投資，進一步鞏固我們對創新和患者的承諾。”

Soufflé通過設計細胞特異性配體，實現 siRNA 類藥物能夠跨越細胞膜並精準遞送至靶細胞。通過結合其專有的細胞特異性受體識別、配體優化和高效siRNA工程技術，Soufflé致力於開發更強效、更持久的治療方案。

此次合作將充分利用Soufflé的綜合技術和專業能力，將一種新型siRNA藥物精準遞送至心肌細胞。該方法旨在克服基因藥物遞送至靶點時面臨的傳統難題，例如脫靶效應或需要更頻繁給藥。拜耳和Soufflé正攜手合作，通過將藥物精準靶向遞送至心臟組織內的特定細胞，為擴張型心肌病患者帶來變革性的治療效果。

Soufflé Therapeutics首席執行官Amir Nashat博士&&：“將核酸遞送至特定細胞一直是開發有效RNA療法的長期挑戰。在Soufflé，我們致力於研發具有細胞選擇性並能精準遞送至靶點的siRNA療法。此次合作將拜耳在心血管疾病領域的專業知識與Soufflé的專有集成技術相結合，旨在為罹患罕見心臟病的患者開發一種潛在的新療法，並將進一步驗證我們技術在幫助更廣泛患者群體方面的潛力。”

AskBio：AB-1009基因療法用於治療晚髮型龐貝氏症，FDA已受理其研究性新藥申請

拜耳集團全資擁有並獨立運營的基因治療公司AskBio Inc.（簡稱AskBio）宣布，美國FDA已受理其用於治療晚髮型龐貝氏症（LOPD）的腺相關病毒（AAV）基因療法AB-1009的研究性新藥（IND）申請。

AB-1009項目已正式進入I/II期臨床試驗階段，AskBio已在美國啟動一項臨床試驗，探索AB-1009的安全性。AskBio預計將於2026年初招募首位患者。該療法近期獲得了FDA的快速通道和孤兒藥資格認定。

加州大學爾灣分校健康ALS及神經肌肉中心主任、AB-1009臨床試驗項目首席研究員Tahseen Mozaffar博士&&：“我們正在研究這項候選基因療法能否解決潛在的基因缺陷，並探索其是否能夠提高龐貝氏症患者體內缺乏的酶。接受該基因療法的患者有望減少對外源性酶替代療法的依賴。AskBio憑藉其在基因療法開發方面的經驗，致力於推進龐貝氏症的治療方案。”

AskBio首席科學官Mansuo Shannon博士&&：“AB-1009項目的這些進展，特別是最近獲得的監管認定，突顯了人們對晚髮型龐貝氏症治療藥物的迫切需求。AskBio致力於將早期研發成果推進到臨床試驗階段，並將其納入我們的臨床産品組合。”