華潤雙鶴全資子公司北京雙鶴潤創科技有限公司（以下簡稱“雙鶴潤創”）自主研發的DC6001片收到美國食品藥品監督管理局（FDA）藥物臨床試驗默示許可，獲准在美國推進針對青少年黃斑變性（Stargardt病）的臨床試驗。此前，該藥品已在2025年12月19日獲得中國國家藥品監督管理局頒發的《藥物臨床試驗批准通知書》，此次中美雙獲批標誌着中國在視網膜疾病治療領域實現了從“跟跑”到“並跑”的重要跨越。

青少年黃斑變性（Stargardt病）是由ABCA4基因突變引發的遺傳性視網膜退行性罕見病，全球發病率約為1/10,000。患者多在12-20歲的青少年時期發病，核心症狀為中心視力進行性喪失，最終可能導致法定盲，給患者家庭及社會帶來沉重負擔。據統計，我國Stargardt病患者預計達12萬人，而目前全球範圍內尚無針對該疾病的獲批治療藥物，臨床需求亟待滿足。

針對這一未被滿足的臨床需求，雙鶴潤創自主研發了DC6001片。作為一款新型口服療法，該藥物通過減少維生素A類毒素（A2E）在視網膜的積累，實現對黃斑變性的治療或進展減緩。系統性臨床前研究結果顯示，DC6001片具備良好的安全性和有效性，有望成為同類靶點中的最優候選藥物，為全球Stargardt病患者帶來全新治療希望。

雙鶴潤創在該藥品的全球研發布局中已取得多項關鍵進展。2025年9月23日向FDA提交DC6001片罕見兒科疾病藥物（RPDD）認定申請，並於同年11月24日順利獲批，此次FDA臨床試驗默示許可的獲批，進一步驗證了該藥品研發思路的科學性與全球認可度。

作為央企創新代表，DC6001片中美雙獲批是企業堅持創新驅動發展的重要成果。未來，將持續推進科學嚴謹的臨床試驗工作，以高標準、高質量推進創新藥研發進程，切實回應社會對罕見病治療的關切，為全球青少年黃斑變性患者提供可及、有效的治療選擇，助力中國創新藥走向國際舞&。