在第八屆中國國際進口博覽會上，阿斯利康八赴進博，攜三款罕見病領域的“進博寶寶”再度亮相，並舉辦健康中國，美好生活——罕見病健康日活動：以多方攜手，共築無“罕”未來為主題，與産、學、醫、患等多方深入探討中國罕見病保障的現狀與未盡之需，致力於探索“中國模式“——實現創新可持續與患者可支付的良性循環，與各方攜手共築無罕未來。

創新療法加速落地，“進博寶寶“點亮希望

目前，阿斯利康在中國已上市三款創新罕見病藥物，均為進博會&&孕育的“進博寶寶”，覆蓋成人全身型重症肌無力（gMG）、視神經脊髓炎譜係疾病（NMOSD）、非典型溶血性尿毒症綜合徵（aHUS）、陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）及I型神經纖維瘤病（NF1），其中兩款已納入國家醫保目錄。這些“進博寶寶”的成功落地，不僅充分體現了進博會的創新溢出效應，更生動詮釋了創新療法從“展品”到“藥品”，再到“可及”的“中國速度”，惠及中國罕見病患者。

在全球範圍內，阿斯利康已推出6款創新罕見病療法，並在中國同步推進超過10項Ⅲ期臨床研究。未來5年，阿斯利康計劃在中國引入10款以上新産品或新適應症，覆蓋罕見血液與腎臟疾病、骨骼與內分泌疾病、罕見心肌病與澱粉樣變性、罕見神經性疾病及罕見腫瘤等領域，預計惠及超過5萬名患者。

除了引領創新，阿斯利康還攜手産、學、研、患等多方，持續深耕罕見病生態體系建設。阿斯利康中國副總裁、罕見病業務負責人胡軼清&&：“我們對中國的罕見病事業的承諾始終堅定。開放帶來機遇，合作激發創新。中國國際進口博覽會不僅是展示創新的&&，更是推動全球健康事業攜手前行的重要力量。它讓前沿科技和創新藥物在中國被更早看見，也推動多方攜手、合作共贏，讓更多罕見病患者從科學突破中受益，多方攜手，共赴無“罕”未來。“

探索“中國模式”：各方呼籲保障創新與共享共建

在圓桌環節，嘉賓們針對罕見病保障體系的突破展開深入探討。

我國罕見病患者在確診及用藥全過程中仍面臨多重挑戰，亟需建立更加系統化、可持續的保障制度。北京病痛挑戰公益基金會創始人、理事長王奕鷗指出，罕見病平均確診周期超過四年，很多藥物價格高昂，即便已納入醫保的罕見病，部分患者長期自付壓力仍然沉重。她呼籲，除了基本醫保和社會慈善，更應推動將罕見病保障系統性地全面納入國家多層次保障體系。

在患者群體中，兒童罕見病尤為突出。復旦大學附屬兒科醫院院長、中華醫學會兒科分會神經學組組長王藝教授&&，藥價高、療程長、家庭經濟和生活照護負擔重仍是現實挑戰。她建議國家進一步加大對兒童和弱勢群體的專項保障力度，確保早診早治、長效可及。

從疾病特徵來看，神經系統類罕見病數量多、病程長、復診頻繁、合併症多，對長期用藥與門診保障提出了更高要求。復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師、罕見病中心工作小組主任趙重波教授指出，重症肌無力和視神經脊髓炎譜係病，是少數已有成熟治療手段的罕見病，相比部分遺傳性罕見病，患者的治療前景已大為改善。過去五年，罕見病領域的治療手段迎來突破性進展，重塑了疾病治療的格局。然而，治療的進步也帶來了新的課題——在長期治療管理中，保障問題愈發凸顯。呼籲醫保、商保與慈善多方協同，構建多元化的支付體系，同時加快國家級罕見病診療中心的建設。

從全國來看，中國罕見病保障正從“政策引導”邁向“體系建設”，未來應在醫保創新、多元籌資與社會共治方面形成合力。上海衞生發展研究中心主任金春林&&，建議探索設立專項罕見病保障基金，特別關注兒童群體的長期可負擔性問題，以推動罕見病從“被看見”到“被保障”，讓創新藥物真正惠及更多患者。

此外，中國罕見病聯盟執行理事長李林康指出，罕見病防治是一項任重道遠的事業，既需要政策持續完善、産業協同創新，也離不開社會多方共同參與與責任共擔。未來，應在創新與保障並重的基礎上，探索符合中國國情的長期可持續機制，逐步形成具有中國特色的罕見病保障“共享共建”模式。

隨着各方共識的日益清晰——罕見病防治不僅是醫學問題，更是社會系統工程，與會專家一直呼籲社會各方應繼續在制度創新、兒童保障和專項基金建設等方面深化探索，在多方共享共建中推動罕見病保障體系走向更加公平、可及與可持續。