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罕見病缺的不只是藥,還有預防、康復和回歸

2019-03-19 15:32:05 來源: 新華網

  新華網北京3月19日電(劉映)漸凍人、瓷娃娃、戈謝病……罕見病是發病率低、種類繁多的一類疾病,多數為遺傳性疾病,由于我國人口基數大,罕見病在我國並不罕見。3月17日,在第七屆北京市罕見病學術大會暨2019京津冀罕見病學術大會上,與會專家認為,隨著全球經濟一體化和人類社會的不斷進步,罕見病已成為不容回避的挑戰。罕見病的社會屬性也決定了其亟待解決的不只是藥物缺乏,還有預防、康復、回歸等一係列問題。中華醫學會副會長、北京醫學會會長金大鵬指出,“罕見病種類繁多,臨床表現復雜多樣,導致診斷難、治療難,國內醫生對罕見病的診治尚缺乏足夠的認識,常常導致患者難以得到及時的診斷和治療。”

  據悉,本次會議由中華醫學會北京醫學會罕見病分會主辦;天津醫學會罕見病分會、河北省藥學會罕見病專科分會、北京醫學會兒科學分會協辦。

  罕見病防治支持力度不斷加大

  隨著我國經濟社會發展和人民生活水平的不斷提高,特別是國家對保障和改善民生的高度重視,政府各個部門對罕見病防治工作的支持力度不斷加大。

  國家衛生健康委醫政醫管處副處長張文寶表示,國家衛生健康委為維護罕見病患者健康權益開展了一係列工作:一是公布第一批罕見病目錄。2018年5月,國家衛生健康委與科技部、國家藥監局等五部門聯合印發了第一批罕見病目錄,共收錄了121種罕見病,為各部門開展罕見病管理相關工作提供了有益參考。同時,也公布了《罕見病目錄制定工作程序》,建立了目錄的動態更新機制。

  二是提高罕見病的規范化診療水平。國家衛生健康委于2015年成立了罕見病診療與保障專家委員會,進一步加強罕見病的預防、篩查、診療、用藥等研究,近期又組建了全國罕見病診療協作網,現在納入協作網有300多家醫療機構、醫院。最近又印發《罕見病治療指南(2019年版)》,這些對加強我國罕見病診療體係建設、提升罕見病診療水平,將會起到積極的推動作用。

  三是構建全國新生兒疾病篩查網絡。很多罕見病都是遺傳性疾病,國家衛生健康委不斷健全覆蓋全國的孕前、産前檢查及疾病篩查網絡,努力降低包括罕見病在內的新生兒出生缺陷發生率,同時選擇部分地區實施出生缺陷救助試點項目。

  四是積極推進罕見病藥物供應保障能力。在罕見病用藥研發方面,國家衛生健康委持續加大支持力度,自2008年起“我國重大新藥創制專項”支持了多發性硬化等罕見病等用藥研發課題20余項,部分治療用藥已經獲得了新藥證書。在藥品審批方面,自2015年起我國推進藥品審評審批制度改革,藥監部門對罕見病藥品予以優先審評審批,目前已將30余件治療罕見病的注冊申請納入優先審評審批的程序,大大加快了藥品研發和上市的進程。此外,還將多個罕見病藥物治療納入了醫保藥品目錄,給予相關研發補貼和減稅優惠等措施。今年3月1日,對20多種罕見病的稅收國家調整了相關的政策,積極推動了罕見病藥品的保障工作。

  加強罕見病研究和科普,減少醫療服務信息不對稱

  2012年,北京大學第一醫院教授丁潔在北京醫學會牽頭成立了罕見病分會,開展了多項與國家罕見病政策制定相關的課題研究,並進一步推動了醫院層面罕見病診治及科研工作的開展。作為國內最早關注罕見病的醫院之一,目前北京大學第一醫院已成立了罕見病中心,並成立了兒童疑難罕見病多學科會診中心、甲狀腺相關眼病MDT等多個罕見病診療團隊。丁潔表示,罕見病防治仍存在諸多問題和困難,但其取得的每一個進步都凝聚了政府、社會和專家的共同努力,“罕見病專家的奉獻一點都不罕見。”

  北京大學國際藥物研究所史錄文教授指出,“在公布的《121種罕見病知識讀本》中,真正有藥物可及的罕見病約佔30%,還有70%需要我們去努力。其中,特別需要解決醫療服務信息不對稱的問題。在看病過程中發現了很多問題,需要我們去探討和研究,先把服務的可及性提升上來,才有可能真正去關心、關懷罕見病的病人。”

  北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳教授在進行《中國罕見病研究報告2018解讀》中表示,罕見病的特殊性決定了工作的長期性,甚至伴隨人類的永遠;罕見病的社會屬性決定了其亟待解決的不只是藥,還有預防、康復、回歸;罕見病的復雜性決定了其診治一定要高端;罕見病的不可知性決定了政策一定要慎重;罕見病的病種差異決定了一病一議、一藥一議、試點先行。總之,它不僅需要治療,還需要解決護理、康復、保護、關注、回歸、預防等一係列問題。在藥物可及性方面,除了讓患者有藥吃,還要能吃得起、吃得對。

  當日,還有多位專家做了專題報告,如耶魯大學Monkel Lek教授的報告《神經肌肉病遺傳學和轉化醫學研究》;江蘇醫學會王咏紅教授的報告《人工智能與醫療變革》;華東師范大學生命醫學研究所石鐵流教授的報告《基于臨床數據標準化的罕見病輔助診斷應用體係》;中國人民大學李珍教授的報告《關于罕見病支持體係的思考》;阜外醫院柳志紅教授的報告《肺動脈高壓病種介紹》等。為了加強罕見病臨床經驗的交流,還分別由北京市、天津市和河北省推薦的,由學科帶頭人領銜的六個病例進行大會討論。

[責任編輯:孫慧]
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