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新華社武漢9月17日電(記者俞儉)武漢科技大學青年教師、湖北省“楚天學子”姚凱運用幹細胞療法,讓先天性眼盲的小鼠首次見到了光明。這一研究成果8月底發表在國際期刊《自然》上,立即引起關注。
人類和哺乳動物眼體裏的感光神經細胞一旦死亡,無法自主再生,結果就是失明。全球有上億人因患神經退行性疾病而造成視力損傷致盲,還有數十萬先天性失明者終身生活在漆黑裏,臨床上尚無有效的治療手段。
姚凱結合幹細胞與基因療法,歷時5年開發出“兩步法”的對策,先培育出攜帶轉基因的有效、無毒的病毒,注入先天性眼盲的小鼠眼睛裏,激活Müller細胞(視網膜內的神經膠質細胞,負責支援、滋養周圍的神經元),再從10萬種以上的蛋白質中挑選出所需的3種促進神經元分化的轉錄因子,不斷調整病毒的劑量和優化時間間隔,成功地喚醒了Müller細胞的神經元再生機制。
姚凱説,通過對小鼠的大腦活動測量結果證實,這些新生神經元成功地整合到視覺通路中,並將光信號傳遞給了大腦視覺皮層,先天性眼盲的小鼠産生了視覺反應。
多位國際眼科專家均表示,此項研究為基因治療和幹細胞治療領域內的突破性成果,特別是在利用內源性幹細胞治療遺傳性疾病方面做出了創造性發展。
“這項成果已經在神經生物學領域走得非常遠了。”《自然》雜志兩位評委高度評價這一研究成果:“這項工作極其重要,把Müller細胞誘導為新的神經細胞,以前在哺乳動物中從未發生過。”
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