➤胡阿弟案折射出的部分罕見病患者求藥無門的困境，加之一些罕見病治療藥物價格昂貴，讓罕見病群體用藥難、用藥貴的矛盾再度進入國人視線

➤醫保資金有限，如何通盤考慮、統籌布局，特別是平衡不同群體的需求是重點和難點所在，尤其需要科學謹慎

➤改善罕見病患者的用藥可及性，需要建立以基本醫療保險為主體，以專項保障基金、商業健康保險等為補充，以醫療救助為托底的責權清晰、多層次、可持續的罕見病醫療保障體系

➤罕見病的防治重心需要前移，早發現、早診斷、早干預是預防和治療罕見病的關鍵

　　文 |《瞭望》新聞周刊記者 於雪 賈雯靜 王爍 馮大鵬

　　

　　在法院判決兩個月後，罕見癲癇病患兒家屬胡阿弟代購氯巴佔被訴案的討論仍備受關注。

　　胡阿弟的女兒患有罕見癲癇病結節性硬化症，治療藥物為境外處方藥。胡阿弟自2019年5月起開始在境外代購治療藥物，並結識了一些有氯巴佔用藥需求的患兒家長。

　　氯巴佔是一種治療藥物難治性癲癇病的特效藥，在我國被列為第二類精神藥品予以管制，2019年案發時未在國內上市。

　　案發後，公安機關扣押胡阿弟購買的氯巴佔共計155盒，7750粒，105000毫克。胡阿弟因此一審被訴走私、販賣毒品。今年3月，法院二審判決胡阿弟犯非法經營罪，免予刑事處罰。

　　胡阿弟案折射出的部分罕見病患者求藥無門的困境，加之一些罕見病治療藥物價格昂貴，讓罕見病群體用藥難、用藥貴的矛盾再度進入國人視線。如何進一步健全完善罕見病多元可及的保障體系，仍需加力。

　　罕見病用藥爭議

　　胡阿弟案中氯巴佔是“毒品”還是“藥品”的定性，引起社會關注。

　　這也是公訴機關變更指控罪名，以及法院判決胡阿弟犯非法經營罪卻免予刑事處罰的原因。

　　禁毒法規定，毒品指鴉片、海洛因、甲基苯丙胺（冰毒）、嗎啡、大麻、可卡因，以及國家規定管制的其他能夠使人形成癮癖的麻醉藥品和精神藥品。

　　《精神藥品品種目錄（2013年版）》則明確氯巴佔屬於國家管制的第二類精神藥品。

　　據此，公訴機關一審認為氯巴佔係毒品，指控胡阿弟涉嫌走私、販賣毒品。

　　“麻醉藥品和精神藥品通常具有雙重屬性。”國家毒品問題治理研究中心副秘書長、西南政法大學法學院副教授胡江説，氯巴佔在毒品屬性外，同時具有治療疾病的用途。

　　2015年，最高人民法院在《全國法院毒品犯罪審判工作座談會紀要》（下稱《武漢會議紀要》）的理解與適用中指出，麻精藥品無論通過合法渠道銷售還是非法渠道流通，只要被患者正常使用發揮療效作用的，就屬於藥品；只有脫離管制被吸毒人員濫用的，才屬於毒品。

　　中國衞生法學會副會長鄭雪倩進一步解釋，司法實踐需要從目的性、功能性、價值性三方面判斷氯巴佔屬於藥品還是毒品，當氯巴佔發揮預防、診斷、治療疾病的功能和價值時應屬藥品。從這個意義上，鄭雪倩認為“指控罪名變更為非法經營罪，踐行了《武漢會議紀要》對麻精藥品的認定規則，有利於指引其他案件在實踐中的處理和認定”。

　　至於免予刑事處罰的判決結果，受訪專家認為關鍵是要厘清胡阿弟的代購行為屬於非法牟利還是病友互助。

　　該案審判長&&，如果胡阿弟僅是購藥自用或者幫病友少量代購，法院不會對其行為按照犯罪處理，但胡阿弟後期為了牟取經濟利益，違法從境外大量購買國家沒有允許進口的藥物和國家管控的精神藥物，之後自行加價推銷，銷售金額超過50萬元，如果不定罪處罰，則可能誘導他人仿傚，造成境外藥品及管控藥品被濫用，損害不特定人員的生命健康權。

　　對於免予刑事處罰，河南省中牟縣人民法院稱綜合考慮了以下三方面情節：胡阿弟非法經營的主觀惡性較小；胡阿弟非法經營的社會危害性較小；以及胡阿弟係初犯，案發後主動交代未銷售的涉案藥品所在地點，到案後如實供述所犯罪行，主動退繳違法所得，認罪悔罪，有坦白情節。

　　罕見病用藥難題待解

　　胡阿弟案背後，是完善罕見病群體醫療保障的兩大社會關切：一方面，以氯巴佔為代表的一些罕見病治療藥物，目前仍缺乏通暢、便捷的購藥渠道，有的患者仍求藥無門；另一方面，以諾西那生鈉注射液、美而讚等為代表的罕見病治療藥物價格昂貴，即便國內獲批上市，有的患者也難以承受。

　　湖北省襄陽市的吳國敏告訴《瞭望》新聞周刊記者，她的兒子許軒昂8年前被確診兒童晚髮型龐貝病，治療這種遺傳性罕見病的藥物“美而讚”2017年5月在國內上市，足量用藥每月需花費20多萬元，但她和丈夫一個月的工資總和不到7000元。“以前沒有藥，我最大的願望就是‘美而讚’早日在國內上市。現在有了藥，用不起卻成為家裏的頭號難題。”吳國敏説。

　　為使罕見病患者有藥可用，近年來我國鼓勵罕見病藥品的研製和創新，推動開展已上市藥品針對罕見病的新適應症開發，對臨床急需的罕見病藥品予以優先審評審批，對批准上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予一定市場獨佔期等。

　　據了解，在國家大力推動下，曾經一藥難求的國産氯巴佔2022年10月正式在我國上市，定價84元/盒。同年國家藥品監督管理局還批准上市十余種罕見病藥物，包括治療肌萎縮側索硬化的依達拉奉舌下片、治療Ⅰ型戈謝病的酒石酸艾格司他膠囊等。

　　為減輕罕見病患者治療負擔，部分罕見病藥物納入醫保的速度正在加快。

　　2019年到2022年，《第一批罕見病目錄》公布的121種罕見病中，分別有6種罕見病9種藥品、6種罕見病6種藥品、7種罕見病7種藥品、6種罕見病的7種藥品通過談判納入醫保。國家醫療保障局有關領導在2022年中國罕見病大會上介紹，目前已有45種罕見病用藥被納入醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。

　　中國人民解放軍總醫院第一醫學中心兒科主任楊光介紹，國家高度重視罕見病患者群體，近年針對罕見病的醫保覆蓋範圍越來越廣、力度越來越大。比如針對罕見病脊髓性肌萎縮症，先是在2021年通過藥品集採將治療該病的“救命藥”諾西那生鈉注射液從70萬元一針“砍”到3.3萬元一針，並將其納入醫保；今年，又將治療該病的口服藥利司撲蘭納入醫保，價格由每瓶63800元下降至3780元。

　　罕見病患者用藥保障力度加強有目共睹，但挑戰依然嚴峻——在全球已知的7000多種罕見病中，醫保覆蓋的只是少數。

　　多位受訪專家坦言，現階段減輕罕見病患者群體的用藥費用負擔，很難完全依靠國家基本醫療保險解決。這是由基本醫療保險的保障水平需要與經濟社會發展水平相適應的屬性決定的。

　　從資金構成看，國家基本醫療保險通常由個人和單位繳納的基本醫療保險費、基本醫療保險費的利息、基本醫療保險費的滯納金、依法納入基本醫療保險基金的其他資金構成，需要滿足醫保“以收定支，收支平衡，略有結餘”的總額控制原則，並把握“保基本”的功能定位，將基金承受能力作為必須堅守的“底線”，盡力而為、量力而行。而一些治療罕見病的高值藥年治療費用多在每人次幾十萬元到上百萬元之間，有專家認為基本醫保在現階段尚難以保障所有罕見病患者的用藥。

　　從藥物採購看，進入國家基本醫療保險的藥物談判通常遵循以量換價的經濟學邏輯。治療罕見病的高值藥物用藥人數相對較少，較難通過薄利多銷的方式滿足藥物研發公司利益，因此在某種意義上醫保缺乏有力的談判籌碼。

　　國務院發展研究中心研究員馮文猛&&，利用有限醫保資金最大限度保障滿足人民群眾醫療服務需求是醫保的初心，但畢竟資金有限，如何通盤考慮、統籌布局，特別是如何平衡不同群體的需求是重點和難點所在，尤其需要科學謹慎。

調整  徐駿圖/本刊

　　改善罕見病藥物可及

　　改善罕見病患者的用藥可及性，需要建立以基本醫療保險為主體，以專項保障基金、商業健康保險等為補充，以醫療救助為托底的責權清晰、多層次、可持續的罕見病醫療保障體系。

　　首先，國家基本醫療保險是基石。在楊光看來，未來醫保要在保障好常見病患者基本醫療需求的同時，更多考慮罕見病群體的用藥需求，適當提高對罕見病藥物的寬容度，逐步完善罕見病群體保障。

　　其次，可考慮設立罕見病專項保障基金、豐富罕見病商業保險品種等罕見病籌資渠道。清華大學醫學院健康中國領導力研究中心主任周生來認為，目前我國醫療商業保險的發展仍滯後於醫療衞生健康體系的整體需求。尤其在罕見病領域，商業保險的作用微弱，建議持續完善、豐富針對罕見病的商業保險産品，科學設定保障範圍，優化保障方案。

　　馮文猛還提出，各地經濟發展水平相異，對罕見病的保障力度並不相同，可考慮幫助地方搭建更多籌資渠道，提高地方各類社會組織活躍度，建立全國基金會統籌調度資金，在跨省對口幫扶中不斷完善罕見病群體幫扶政策等，推動各地充分認識罕見病保障的重要性。

　　最後，可考慮依託民政部門主導的醫療救助以及公益慈善等機制兜底，最大限度發揮綜合救助效益。鼓勵引導慈善組織開展補缺型和補充型醫療援助，提供更全面、更充分的醫療保障服務。

　　馮文猛建議可考慮進一步拓展大病醫療救助邊界，在可能的情況下把更多罕見病患者納入救助範圍。並不斷完善因病致貧相關認定標準和實施細則，為罕見病患者中的經濟困難人群提供兜底幫扶。

　　為使社會救助渠道更好持續，馮文猛建議，可推動建設以罕見病為核心的專業化公益&&，完善&&募資方式，擴大籌資渠道。同時，以&&鏈結更多醫療資源，為患者提供更多元的救助方式。

　　除事後幫扶等措施外，多位受訪專家還建議將罕見病防治重心前移。“早發現、早診斷、早干預是預防和治療罕見病的關鍵。部分罕見病如能在醫學上通過産前預防、新生兒篩查、多學科會診等診斷方式提早、全面干預，可以減輕患者後續治療負擔，避免醫療資源浪費。”楊光説。

　　對一些在罕見病前期診斷方面能力不足的醫院，楊光認為可借助遠程會診&&輔助診斷，幫助患者及早確診治療，減少延遲診斷或誤診等情況。

　　“走小步，不停步。對罕見病患者保障的每一次推進，都是為了讓更多罕見病患者得到救治。這是健康中國建設的題中之義，也是踐行弱有所扶、生命至上理念的生動寫照。”中國罕見病聯盟執行理事長、中國醫院協會副會長李林康説。

　　對任何國家而言，醫療保障體系的不斷完善都是一項複雜艱巨的工程。當前我國正逐步構築可持續的多層次醫療保障體系，就像胡阿弟案傳遞的信號一樣，其每一步調整、每一次取捨，都可窺見正逐步加大的政策力度和不斷釋放的政策暖意。□