近日，和譽醫藥（02256.HK）自主研發的一類新藥貝捷邁（鹽酸匹米替尼膠囊）獲國家藥品監督管理局批准上市，填補了國內腱鞘巨細胞瘤（TGCT）系統療法的臨床空白。《經濟參考報》記者走進和譽醫藥，探尋在這場里程碑式的突破背後，和譽醫藥董事長兼CEO徐耀昌博士帶領團隊，用科學堅守與務實創新，書寫了中國醫藥産業高質量發展的“生動答卷”。
新藥破局：冷門靶點上的“極致追求”
“從2016年公司成立時立項，到2025年藥物獲批，9年7個月，我們走完了國外很多創新藥企15年才能完成的路。”徐耀昌告訴《經濟參考報》記者。這位畢業於南京大學化學系、獲美國芝加哥大學化學博士學位的研發老兵，曾在禮來、諾華等跨國藥企深耕多年，見證過全球新藥研發的嚴謹與艱辛，也深知中國創新藥的突圍之道。
貝捷邁的誕生，始於一次“反其道而行之”的靶點選擇。“當時很多企業扎堆熱門靶點，我們卻盯上了CSF-1R這個‘冷門靶點’。”徐耀昌回憶，團隊經過大量調研發現，CSF-1R靶點與腱鞘巨細胞瘤的發病機制高度相關，而當時同類藥物要麼療效不佳，要麼毒性明顯。“我們仔細分析了之前案例，搞清楚了他們的化合物在活性、選擇性上的短板，下定決心要做一款‘更好的藥’。”
這份“更好”的追求，貫穿研發全程。為了攻克核心難題，團隊篩選了無數化合物，最終實現了關鍵突破——能夠穿透血腦屏障。“這意味着它不僅能治療TGCT，未來還可能應用於腦膠質細胞相關疾病、漸凍症等多個適應症。”徐耀昌介紹，臨床數據印證了這份努力：在全球多中心III期MANEUVER研究中，貝捷邁®在療效和安全性上均展現出遠超同類藥品的優異表現。治療25周客觀緩解率（ORR）達54.0%，顯著高於安慰劑組的3.2%，中位隨訪14.3個月時ORR進一步提升至76.2%。
2023年底，在生物醫藥行業資本市場寒冬之際，和譽醫藥與默克達成總金額超6億美元的合作，這一決策背後是徐耀昌的深思熟慮。“當時有兩個offer比默克高，但我們更看重它的全球商業化能力。”他解釋，作為研髮型企業，和譽擅長早期研發與臨床，而默克在中國銷售排名前三，海外渠道成熟，能讓藥物更快惠及全球患者。值得一提的是，團隊堅持自主完成三期臨床：“我們最熟悉項目細節，交給新的團隊有可能會影響我們的研發節奏。”這一決策讓研發未因合作延緩，最終實現快速獲批。截至2025年底，和譽已收到1.55億美元首付款，後續還將獲得超4億美元里程碑付款及持續銷售提成，為企業發展注入穩定現金流。
速度解碼：中國創新的“效率基因”
更令人矚目的是，和譽醫藥是中國首家全球同步開展多中心三期臨床且遞交NDA的生物醫藥企業，並獲得了中國國家藥品監督管理局的率先批准。這種“全球同步開發申報”的模式，相較於傳統“先國內後國際”的上市路徑，不僅節省了多次試驗的時間與成本，更印證了和譽醫藥在新藥研發臨床設計、數據質量等方面已達到國際先進水平，為中國創新藥行業提供了以全球視野布局研發的全新範本
“國外同行問我，為什麼中國公司能做得這麼快？我的答案很簡單：這就是中國速度。”徐耀昌的這句話，背後是中國創新藥産業生態的協同發力，更是企業機制創新的必然結果。
在跨國藥企工作多年的徐耀昌，深知傳統研發模式的弊端。“大公司裏，化學、生物、藥代、毒理和臨床等部門往往各持己見，為平衡利益反復討論，浪費大量時間。”因此，和譽醫藥成立之初便確立了“科學至上”的決策機制：“所有討論基於科學，而非立場，70%以上碩士學歷的研發團隊，對專業問題能快速達成共識。”
這種高效協同在實際工作中體現得淋漓盡致。“我們的會議通常一個小時就能解決多個跨部門問題，決策後立即執行，不用等到明天。”徐耀昌舉例，早期研發中，化合物篩選、方案設計等環節之所以能大幅壓縮時間，關鍵就在於沒有部門壁壘，大家圍繞科學問題共同發力，減少了反復討論甚至重來的過程。
中國生物醫藥産業的成熟生態，為速度提供了關鍵支撐。“我們與CRO、實驗室的合作響應速度極快，樣品送出去後對方加班加點完成實驗，不會像國外那樣遇到周末就停工。”徐耀昌説，臨床入組環節更能體現這種優勢：TGCT作為罕見病，美國臨床招募特別緩慢，我們必須派遣臨床團隊進駐美國，採用多種辦法；而中國憑藉龐大的患者基數和醫院的高效配合，僅幾個月就能完成III期臨床所有患者的入組，大幅縮短了臨床周期。
此外，讓他感慨的是中國監管機構的專業賦能。“國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）這兩年進步非常快、效率特別高，對創新藥的研發流程理解得很透徹，看到我們的臨床數據質量過硬，立馬就決定批准，沒有任何遲疑。”徐耀昌認為，監管部門的包容與高效，讓優質創新藥得以快速落地，為患者帶來福音。
深耕致遠：長期主義的“産業擔當”
“貝捷邁的獲批，對和譽而言是‘0到1’的突破，證明我們有能力從一個想法變成一款産品。”徐耀昌在採訪中多次強調，企業的目標絕非“畢其功於一役”，而是以長期主義深耕創新藥領域，打造更多惠及全球患者的好藥。
這種長期主義，體現在商業化策略的差異化布局上。首個産品貝捷邁®放棄國內商業化權益，交由默克負責，這一決策曾引發行業熱議。“我們擅長早期研發和臨床，與其投入鉅資建團隊、建工廠，不如把資源集中在核心優勢領域。”徐耀昌解釋，當時公司資金有限，把商業化交給專業的默克，既能讓藥物更快上市，也能讓和譽集中精力推進後續管線。而對於肝癌這類中國患者佔全球50%的大適應症，他明確&&：“我們會保留MAH（藥品上市許可持有人）資質，自主掌控銷售權，讓中國患者更快受益於我們的研發成果。”
在管線布局上，長期主義理念同樣貫穿始終。和譽醫藥堅持“Best-in-Class優先、填補臨床空白”的原則，從腫瘤領域逐步擴展至自免、心血管、糖尿病、肥胖等多個賽道，目前擁有近20個在研項目。“我們選擇靶點的標準很明確：要麼能做出比現有藥物更好的産品，要麼能解決未被滿足的臨床需求。”徐耀昌介紹，貝捷邁®的CSF-1R靶點具有廣泛的適應症潛力，目前慢性抗移植物宿主病的二期臨床已接近尾聲，療效表現優異，未來有可能與默克共同推進更多適應症開發。
對於中國創新藥的國際化之路，徐耀昌充滿信心。“以前是外企帶着中國企業出海，現在我們已經能自主開展全球多中心臨床，用同一組數據申報多國上市。”他認為，貝捷邁®的模式為中國原研藥出海提供了重要借鑒：“不用等國內獲批再補做臨床，全球同步研發、同步申報，既能節省時間成本，更能讓中國創新藥直接獲得全球認可。”目前，和譽醫藥的肝癌項目一線治療研究正計劃啟動全球多中心臨床，FDA已同意其方案，國際化步伐穩步推進。
“我一直在國際制藥企業從事新藥研發，深刻理解這個行業的三大特點：高投入，高風險，周期長。2016年我離開大公司的研發團隊在上海創立和譽醫藥公司，不是為了短期盈利，而是想做好藥、做能幫助病人的藥。”徐耀昌的初心，正是中國創新藥企産業擔當的縮影。從九年磨一劍的貝捷邁®，到多點開花的管線布局；從科學高效的研發機制，到開放務實的國際化路徑，和譽醫藥的發展軌跡，映射出中國創新藥産業從“量的積累”到“質的飛躍”的轉型。
