2022年度貴州省最高科學技術獎獲得者何志旭
面向人民生命健康開展幹細胞科技攻關
“國家高度重視兒科醫生的培養及兒童基層衞生工作，過去，兒科在貴州基礎相對薄弱，在醫務工作者不懈努力下，當前貴州兒科醫療衞生已經達到國家平均水平。”首屆貴州科技節開幕前夕，2022年度貴州省最高科學技術獎獲得者、遵義醫科大學教授何志旭接受記者採訪時&&。
“要堅持面向人民生命健康搞科研。”何志旭也是2021年度何梁何利基金科學與技術創新獎的區域創新獎獲得者，他所開展的科學研究工作的重心是幹細胞研究和生物醫藥新技術開發，為兒童白血病和兒童地中海貧血提供診療方案。
何志旭是貴州省兒科學會主任委員，針對兒童白血病、先心病等發病率較高的問題，他在全省推廣和應用最新的治療技術，致力於提升全省兒科診療水平。
瞄準前沿，率先開展幹細胞研究
幹細胞，又被稱為“生命的種子”，是具有自我更新、高度增殖、多向分化潛能的細胞，擁有很廣泛的應用前景，可攻克重大疾病治療和用於組織器官再生。
20世紀90年代初，何志旭就開始從事兒童白血病治療工作。那時，他工作的貴州醫科大學附屬醫院兒科，也是省內唯一能夠進行兒童白血病專科治療的單位。他説，白血病發病率高，治愈比較困難。從那時起，他希望在白血病治療上攻克一些醫學難題。
1994年，何志旭開始接觸國際上幹細胞科研領域最前沿技術。他瞄準國際學術前沿，在人胚胎幹細胞建係和體細胞克隆技術上，實現了基礎研究重大突破，包括：建立中國第一個人胚胎幹細胞係，在國際上首個採用“人體細胞克隆技術”建立人胚胎幹細胞係，在國內外最早開發出人類組織來源的人胚胎幹細胞培養系統，為臨床安全應用掃清了障礙，科研成果多次獲得貴州省科技進步獎。
“間充質幹細胞是一種多能幹細胞，具有幹細胞的所有共性，即自我更新和多向分化能力，分化的組織類型十分廣泛，臨床應用價值不菲。”何志旭説，間充質幹細胞分化潛能大、體外可規模化增殖，具有低免疫原性和低致瘤性，已經成為目前臨床應用的主要突破點。
何志旭帶領科研團隊完成的“間充質幹細胞應用研究及成果轉化利用”項目，前不久入選貴州省2022年度十大創新成果之一，使貴州省幹細胞研究水平達到國內先進地位。
心繫兒童，致力推動先進治療技術
何志旭等醫務工作者積極參與國家優化方案研究，進行多中心協作，制定精準、經濟、適度的化療方案。20年時間，遵義醫科大學附屬醫院、貴州醫科大學附屬醫院、貴州省人民醫院、貴陽市兒童醫院等醫療機構，成為兒童白血病國家定點治療單位。
地中海貧血由遺傳父母雙方基因突變引起，重症病人一生都需要輸血，治療費用昂貴，病人生命只能維持到成年。要徹底治愈需移植造血幹細胞。
圍繞區域高發地方病——地中海貧血進行科技攻關！在何志旭的帶領下，貴州建立全國第一個單病種質控中心——貴州省兒童地中海貧血診療質控中心，推動貴州省兒童血液病診療技術達到國內先進水平。
何志旭團隊還發現了被國際血液遺傳病協會及基因庫命名為“遵義血紅蛋白”的罕見地貧突變基因，在國內率先開展地中海貧血基因治療研究，2021年牽頭申報了地中海貧血國家臨床醫學研究中心。
何志旭創新性開展地中海貧血的基因治療，將缺陷的基因進行修飾、糾正，促進患者體內造血功能的提升。此項創新性科技成果已取得兩項自主知識産權，他本人也榮獲第五屆中國兒科醫師獎和中國最具影響力兒科醫師稱號。
“白血病、地中海貧血等腫瘤和遺傳性疾病，與免疫細胞缺陷有關，特殊、疑難、複雜，而且白血病易復發。這些疾病無法通過普通治療手段進行有效治療，治愈必須要依靠造血幹細胞移植。”何志旭説。
服務家鄉，創新開發中藥民族藥資源
“貴州是我國中藥民族藥寶庫、資源地，其中有很多天然性、民族性藥物在治療疑難疾病方面發揮了很好作用。”借助造血幹細胞研究過程中積累的技術力量，何志旭希望研究清楚中藥民族藥中哪些有效物質能夠對白血病細胞産生治療作用，能夠對腫瘤細胞産生誘導、糾正作用。
開展貴州特色民族藥資源開發，篩選治療血液病小分子天然産物新藥，推動貴州省中藥民族藥科技創新取得突破——何志旭團隊牽頭建立了貴州首個國家重點實驗室，進行天然藥物研究。同時，建立了國家發改委、教育部工程研究中心和重點實驗室等10余個高水平藥物研發&&，推動中醫藥産業現代化，獲批科技部中藥現代化科技創新先進單位、科技部中藥現代化國際合作基地；組建了省內第一家藥物毒理學安評中心GLP實驗室和3個兒童藥物臨床GCP基地。
何志旭團隊在國內首先應用“斑馬魚”技術&&篩選擴增造血和抗腫瘤的天然小分子化合物，帶領國重室團隊建立了含3192個化合物的特色民族藥化學庫及124個粗提物庫，研究成果2021年獲貴州省自然科學二等獎。
何志旭教授幹細胞研究成果也實現了很好的科技轉化，建立了國內首個胎盤幹細胞庫和貴州省首個公共幹細胞庫等7個幹細胞服務&&，帶領貴州醫療機構申報獲批首批國家幹細胞臨床試驗基地，為未來疾病治療需求存儲重要的幹細胞藥物原料資源。
利用該成果成功治療臨床重症感染、臟器纖維化和自身免疫性疾病，完善了精準診療兒童白血病、重型噬血細胞綜合徵新診療體系、地中海貧血診療、造血幹細胞移植等特色診療先進技術，推動了貴州幹細胞産業的發展，培育出貴州漢氏生物等10余家幹細胞高新技術企業。（記者 張凌 實習生 徐蓓蓓）
