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SMA“天價藥”降費進醫保 重慶首針攻克難關成功注射
2022年03月18日 08:56 來源: 華龍網

  3月16日,隨著腰椎穿刺手術成功,王女士成為重慶“嚴重脊柱畸形的成人脊髓性肌萎縮症(SMA)”患者中,第一個享受該病種“天價藥”降費進醫保的人。

  記者17日從重醫附一醫院神經肌肉病MDT團隊獲悉,本次手術採用“腰穿鞘內注射精準靶向藥”的治療,此舉將徹底改變SMA嚴重脊柱畸形患者面臨的“呼吸功能及運動能力進行性下降”的困境。

治療團隊和患者及家屬合影。重醫附屬第一醫院 供圖

  37年來無法直立行走

  王女士(化名)今年37歲,自出生起一直不能獨立站立和行走。7歲起,她嘗試在外力幫助下站立,但仍然不行。此後她出現嚴重的脊柱側彎和扭轉畸形,胸廓也開始變形。23歲起,她肌肉萎縮加重,洗漱、進食、書寫等日常生活受到嚴重影響,生活無法自理。

  經診重醫附一院神經內科診斷,她被確診為SMA ll型。

  脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種神經系統遺傳病,主要表現為進行性肌肉萎縮和無力,進而出現吞咽、呼吸功能的喪失,是2019年國家頒布的首批“罕見病”之一,

  王女士的疾病若進一步發展,其心肺功能、吞咽和語言功能會進一步惡化,生存時間會大大縮短。

  “天價藥”降價 患者的福音

  據醫生介紹,SMA特效治療藥物諾西那生鈉,一年的費用約70萬元,之前一直未進入醫保報銷,是名副其實的“天價藥”。

  幸運的是,國家對“罕見病”越來越重視,2021年12月,國家醫保局公布了74種新藥進醫保,諾西那生鈉注射液位列其中。經過8輪“靈魂砍價”,該藥品降價到每針3.3萬元,並進入新版醫保藥品目錄。

  這一好消息,讓王女士和病友們非常振奮。

  高難度腰椎穿刺 成功給藥

  該醫院神經內科副主任肖飛介紹,王女士和既往收治的SMA患者相比,腰椎穿刺難度和風險極大。如何順利完成鞘內給藥,是一項極具挑戰性的任務。

  “王女士的樂觀、堅強、自立,給我們留下深刻印象。”肖飛説,她自學了設計畫圖,從事過相關工作,但隨著病情加重,她只能臥床。能再次拿起鉛筆畫圖是她的夢想。治療團隊決定搏一把。

  經過縝密考慮並和患者溝通,團隊決定先行採用B超引導下腰椎穿刺。

  3月16日下午,該醫院神經內科、麻醉科通力合作,在床旁超聲引導下選擇腰椎穿刺最佳入路,經過數次嘗試,最終成功穿刺。

  當藥物注射成功的那一刻,患者開心不已。

  王女士稱,SMA病友群裏的病友們很關注支援她,大家也在期待著,能夠及早得到精準治療。(記者 連肖 通訊員 羅晶 田媛)

編輯: 李海嵐
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