新疆首例基因編輯疾病模型羊培育成功

為罕見病研究提供活體模型

  5月9日，新疆農墾科學院華宇基地實驗羊場裏，一隻戴着編號為“0945”黃色耳標的細毛羊羔格外引人注目。

  “這可不是一隻普通的羊，它是新疆首只基因編輯疾病模型羊。”新疆農墾科學院反芻動物育種創新團隊核心成員王立民輕撫着這只15公斤重的實驗羊介紹道，該模型羊為人類罕見病研究搭建出“活體疾病實驗室”。

  該項研究契機始於湖南省婦幼保健院毛翛博士發現的罕見病例——三個獨立家族中多名患者因LRCH2基因功能缺失，出現發育遲緩和BMI異常降低等症狀。由於該基因與人類疾病的關聯研究極少，新疆農墾科學院反芻動物育種創新團隊決定利用綿羊構建疾病模型。據介紹，小鼠體型較小，無法實現一些複雜操作，綿羊的部分生理結構、免疫系統、代謝機制與人類高度相似，更能精準模擬病症。

  經過對數萬個細胞進行實驗、檢測，並對近百個胚胎進行驗證，新疆農墾科學院反芻動物育種創新團隊最終選中16枚胚胎移植到9隻受體母羊體內。“我們用CRISPR/Cas9技術‘敲除’目標基因片段，構建疾病模型，期待它能夠模擬人類病症，為發病機理和疾病治療提供幫助。”該團隊首席科學家周平告訴記者。

  經過150天的懷孕期，編號“0945”羔羊是唯一一隻成功出生的個體，如今它的健康狀態將成為破解罕見病發病機理的關鍵線索。

  “此次基因編輯疾病模型羊的出生，表明我們的基因編輯技術平台進一步成熟。下一步，我們將擴大對外合作，加強基因編輯技術在農業領域的應用，在資源創新和品種培育中發揮更大作用。”周平&&。（全媒體記者 馮駿 趙優 通訊員 刁建新）